Vertex e Lonza costruiranno un impianto di produzione dedicato per terapie cellulari per il diabete di tipo 1
Vertex Pharmaceuticals e Lonza hanno annunciato una collaborazione strategica per supportare la produzione del portafoglio Vertex di terapie sperimentali con cellule insulari produttrici di insulina completamente differenziate e derivate da cellule staminali per le persone con T1D, attualmente incentrate su i programmi VX-880 e VX-264 attualmente in sperimentazione clinica.
Il primo programma clinico di Vertex, VX-880, ha già dimostrato il proof of concept clinico. Nei nuovi dati rilasciati la scorsa settimana, tutti e sei i pazienti trattati con cellule insulari innestate VX-880, hanno prodotto insulina endogena e hanno migliorato il controllo glicemico, riducendo o eliminando l’uso di insulina. I pazienti con più di 90 giorni di follow-up hanno avuto l’eliminazione di gravi eventi ipoglicemici nel periodo di valutazione.
Il secondo approccio di Vertex, VX-264, utilizza le stesse cellule insulari produttrici di insulina completamente differenziate come in VX-880 ed è in fase di studio in uno studio clinico di Fase 1/2. Nel VX-264, le cellule sono incapsulate in un dispositivo proprietario progettato per proteggere le cellule dal sistema immunitario del corpo, eliminando così la necessità di immunosoppressione. In un terzo approccio, il programma ipoimmune di Vertex, le stesse cellule vengono modificate per nasconderle dal sistema immunitario; questo programma continua a progredire nello sviluppo preclinico.
Secondo i termini della collaborazione, Vertex e Lonza collaboreranno nello sviluppo del processo e nel potenziamento della produzione del portafoglio di prodotti e co-investiranno per costruire una nuova struttura dedicata a Portsmouth, nel New Hampshire. Gestita da Lonza, la struttura si estenderà su oltre 130.000 piedi quadrati e si prevede che creerà fino a 300 nuovi posti di lavoro alla massima capacità. La costruzione dovrebbe iniziare entro la fine dell’anno.
La struttura dedicata integrerà la rete globale di produzione di tecnologie cellulari e genetiche di Lonza, che supporta i clienti nello sviluppo, nella riduzione dei rischi, nella commercializzazione e nel ridimensionamento delle loro terapie emergenti. Si prevede che l’esperienza scientifica, normativa e produttiva di Lonza, la sua attenzione all’eccellenza operativa e l’esperienza diretta a supporto della commercializzazione dei prodotti di terapia cellulare commercializzati accelereranno lo sviluppo e la commercializzazione delle terapie potenzialmente trasformative di Vertex.
“Le cellule insulari allogeniche, completamente differenziate e produttrici di insulina di Vertex e i risultati del programma VX-880 di Fase 1/2 rappresentano una svolta scientifica che offre il potenziale per trasformare il trattamento del T1D”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, Amministratore delegato e Presidente di Vertex. “Stabilire questa partnership strategica con Lonza, un’organizzazione manifatturiera di livello mondiale, è una pietra miliare fondamentale in questo viaggio e sottolinea il nostro impegno a lungo termine nei confronti dei pazienti con T1D”.
“Lonza ha una solida storia e una reputazione consolidata nell’applicazione di competenze di sviluppo e produzione all’avanguardia per consentire la progressione di eccezionali innovazioni scientifiche come quelle sviluppate da Vertex”, ha affermato Pierre-Alain Ruffieux, amministratore delegato di Lonza. “Vertex ha compiuto notevoli progressi con il suo programma di terapia cellulare T1D e siamo orgogliosi di essere il partner scelto dall’azienda nel sostenere la sua ambizione di trasformare il panorama del trattamento per questa malattia”.
