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Vertex Pharmaceuticals ha annunciato i dati a lungo termine relativi aexa-cel provenienti da studi clinici globali su persone affette da anemia falciforme grave o beta-talassemia trasfusione-dipendente. I risultati, presentati in occasione del Congresso annuale dell’Associazione Europea di Ematologia, confermano i benefici clinicipotenzialmente trasformativie duraturi di exa-cel. Exa-cel è la prima e unica terapia approvata di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR/Cas9.

I dati presentati si riferiscono a più di 100 pazienti trattati con exa-cel nel corso di studi clinici, il cui follow-up più lungo si estende a più di 5 anni. I risultati di efficacia sono coerenti con le analisi degli endpoint primari e secondari precedentemente riportati da questi studi con exa-cel e continuano a dimostrare un beneficio clinico potenzialmente trasformativo con livelli duraturi e stabili di emoglobina fetale (HbF) e di editing allelico.

“Il beneficio potenzialmente trasformativo riscontrato nei pazienti affetti da anemia falciforme nel corso dello studio è impressionante se si considera il peso significativo e cumulativo della malattia che le persone affette da questa malattia del sangue devono affrontare”, ha dichiarato Haydar Frangoul, Direttore Medico di Ematologia e Oncologia Pediatrica presso il Sarah Cannon Research Institute e il TriStar Centennial Children’s Hospital di HCA Healthcare. “Sono ansioso di offrire questa terapia e l’opportunità di una potenziale cura funzionale ai miei pazienti idonei”.

“I dati relativi ai pazienti adulti e adolescenti con TDT si aggiungono al crescente numero di evidenze a favore di exa-cel, confermando l’importanza di garantire la disponibilità di questo trattamento innovativo ai pazienti eleggibili il prima possibile”, ha dichiarato Franco Locatelli, Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Con il follow-up più lungo, che ha ora raggiunto più di cinque anni e che dimostra livelli stabili di emoglobina totale e fetale, vi è ora evidenza di un beneficio duraturo derivante da exa-cel per i pazienti a cui il trattamento è stato somministrato”.