Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha adottato un parere positivo per l’approvazione condizionata di CASGEVY, la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9 per il trattamento della beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni e dell’anemia falciforme.
Una volta approvato, exa-cel diventerebbe la prima e unica terapia genica nell’Unione Europea per pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da anemia falciforme grave con crisi vaso-occlusive ricorrenti oppure da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore consanguineo di HSC con antigene leucocitario umano compatibile. L’approvazione da parte della Commissione Europea è prevista a febbraio 2024.
“Il parere positivo è una milestone regolatoria importante che riconferma il potenziale di CASGEVY per i pazienti con anemia falciforme e beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni”, ha dichiarato Nia Tatsis, Ph.D., Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer di Vertex.
“C’è sicuramente bisogno di nuovi trattamenti per la beta talassemia e l’anemia falciforme, due patologie che colpiscono i globuli rossi e che comportano per chi ne è colpito un’aspettativa di vita inferiore rispetto alla popolazione generale, oltre a una qualità di vita compromessa”, ha dichiarato Franco Locatelli, sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, Professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Come ricercatore ho potuto constatare in prima persona l’impatto che exa-cel può avere sulla vita dei pazienti affetti da entrambe queste forme di emoglobinopatia rendendoli rispettivamente indipendenti da trasfusioni e liberi da crisi vaso-occlusive, e per questo attendo con fiducia che possa aver corso l’approvazione della terapia da parte dell’Agenzia Europea del farmaco”.
