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Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato i dati a lungo termine di CASGEVY provenienti dagli studi clinici globali condotti su persone affette da anemia falciforme o beta-talassemia trasfusione-dipendente. Exa-cel è la prima e unica terapia di editing genetico basata su CRISPR/Cas9. I risultati, presentati all'Annual Meeting dell’American Society of Hematology, continuano a dimostrare i benefici clinici duraturi e trasformativi di exa-cel. Il follow-up più lungo per i pazienti con SCD e TDT è ora superiore ai 5 anni, con una mediana di 33.2 mesi e 38.1 mesi, rispettivamente. “Questi dati forniscono un’ulteriore...