Il CHMP esprime un parere positivo per BALVERSA per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico con alterazioni genetiche FGFR3 suscettibili

Janssen-Cilag International NV ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio di BALVERSA come monoterapia orale da assumere una volta al giorno per il trattamento di pazienti adulti affetti da carcinoma uroteliale non resecabile o metastatico che presentano alterazioni genetiche FGFR3 sensibili e che hanno precedentemente ricevuto almeno una linea di terapia contenente un inibitore di PD-1 o PD-L1 in un contesto di trattamento non resecabile o metastatico. Erdafitinib è la prima terapia mirata a ottenere una raccomandazione positiva del CHMP per questa popolazione di pazienti.³

“Le alterazioni di FGFR sono importanti fattori oncogeni nel carcinoma uroteliale e possono essere associate a esiti clinici sfavorevoli,” ha dichiarato il Dottor Yohann Loriot, Institut Gustave Roussy e Università di Parigi-Saclay, in Francia. “Poiché miriamo a ottimizzare i risultati del trattamento per i pazienti, c’è una significativa necessità insoddisfatta di nuove terapie mirate che consentano di prendere decisioni terapeutiche personalizzate in base alle caratteristiche genetiche e patologiche individuali del paziente.”

L’Europa ha uno dei tassi di tumore alla vescica più alti al mondo, con quasi 225.000 pazienti diagnosticati nel 2022 che rappresentano un aumento del 10% rispetto al 2020. La forma più comune di tumore alla vescica è l’UC, e fino al 20% dei pazienti con UC metastatico presenta alterazioni di FGFR. Sfortunatamente, la prognosi rimane scadente per i pazienti con mUC: solo l’8% delle persone diagnosticate in uno stadio metastatico avanzato sopravvive per cinque anni o più.

“La raccomandazione odierna del CHMP segna un importante progresso verso la trasformazione degli esiti per i pazienti con diagnosi di tumore alla vescica con alterazioni di FGFR. C’è un bisogno cruciale di un approccio multidisciplinare da parte del team terapeutico, per identificare i pazienti che possono beneficiare di erdafitinib attraverso il test dei biomarcatori, assicurando che il trattamento giusto raggiunga il paziente giusto al momento giusto,” ha dichiarato Henar Hevia, Direttore Senior, EMEA, Responsabile Dell’Area Terapeutica, Oncologia, Johnson & Johnson Innovative Medicine. “In attesa dell’approvazione, siamo fiduciosi di poter offrire ai pazienti idonei di tutta la regione una nuova opzione terapeutica il prima possibile.”

Il parere positivo del CHMP è supportato dai dati della Coorte 1 dello studio multicentrico, randomizzato, controllato e in aperto di Fase 3 THOR, che valuta l’efficacia e la sicurezza di erdafitinib rispetto alla chemioterapia in pazienti affetti da tumori avanzati o mUC con alterazioni selezionate di FGFR che hanno avuto una progressione dopo uno o due trattamenti precedenti, di cui almeno uno comprendente un agente anti-PD-(L) 1. A giugno 2023, sulla base della raccomandazione del comitato indipendente per il monitoraggio della sicurezza dei dati, lo studio THOR è stato interrotto all’analisi intermedia di efficacia e a tutti i pazienti randomizzati alla chemioterapia è stata offerta la possibilità di passare a erdafitinib.² I risultati dimostrano una sopravvivenza globale mediana di oltre un anno al punto di cut-off dei dati, con un aumento significativo rispetto ai pazienti del gruppo di chemioterapia. Il trattamento con erdafitinib ha mostrato anche un miglioramento della sopravvivenza mediana libera da progressione rispetto alla chemioterapia di 5,6 mesi contro 2,7 mesi e un tasso di risposta globale del 35,3% contro l’8,5%.

Sono stati osservati eventi avversi gravi correlati al trattamento nel 13,3% dei pazienti che hanno ricevuto erdafitinib e nel 24,1% dei pazienti randomizzati alla chemioterapia. Eventi avversi di grado 3 o superiore sono stati osservati nel 45,9% dei pazienti in terapia con erdafitinib e nel 46,4% in chemioterapia. Tra i pazienti che hanno ricevuto erdafitinib, l’8,1% ha avuto TRAEs che hanno portato all’interruzione della terapia, contro il 13,4% dei pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia. Un paziente che ha ricevuto erdafitinib e sei pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia hanno riportato TRAEs che hanno portato alla morte.

“Erdafitinib ha dimostrato di migliorare significativamente gli esiti per i pazienti affetti da carcinoma uroteliale con alterazione di FGFR3 in base ai risultati dello studio THOR e rappresenta una nuova importante opzione terapeutica per questi pazienti,” ha dichiarato il Dottor Kiran Patel, Vicepresidente Dello Sviluppo Clinico per i Tumori Solidi di Johnson & Johnson Innovative Medicine. “Ci impegniamo a far progredire gli interventi di medicina di precisione in oncologia per migliorare i risultati dei pazienti e questo parere positivo del CHMP è una pietra miliare significativa nei nostri sforzi per combattere il tumore alla vescica.”