La FDA approva KALYDECO come primo e unico modulatore CFTR per il trattamento di neonati idonei affetti da FC già a quattro mesi di età
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato KALYDECO approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per l’uso nei bambini con fibrosi cistica di età compresa tra quattro mesi e meno di sei mesi che hanno almeno una mutazione nel loro gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica che risponde a KALYDECO sulla base di dati di test clinici e/o in vitro. KALYDECO è già approvato negli Stati Uniti e nell’UE per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a sei mesi.
“Dall’approvazione iniziale di KALYDECO più di otto anni fa, abbiamo continuato a portare avanti il nostro programma di sviluppo clinico con l’obiettivo di trattare la causa alla base della fibrosi cistica il più presto possibile”, ha affermato Reshma Kewalramani, Chief Executive Officer e Presidente, Vertex. “L’approvazione di oggi è una testimonianza dei nostri sforzi incessanti, insieme alla comunità clinica e scientifica, per raggiungere tutte le persone con FC che possono trarre beneficio dai nostri farmaci”.
Questa approvazione della FDA si basa sui dati di una coorte nella coorte di sicurezza in aperto di Fase 3 di 24 settimane composta da 6 bambini con FC di età compresa tra quattro mesi e meno di sei mesi che hanno una delle 10 mutazioni nel gene CFTR. Questa coorte ha dimostrato un profilo di sicurezza simile a quello osservato nei bambini più grandi e negli adulti.
“L’avvio di una terapia che tratta la causa alla base della fibrosi cistica già a quattro mesi di età può avere il potenziale per modificare il decorso della malattia”, ha affermato Margaret Rosenfeld, Seattle Children’s Research Institute and Department of Pediatrics, University of Washington School of Medicine.
KALYDECO è stato approvato per la prima volta nel 2012 negli Stati Uniti ed è ora disponibile in più di 40 paesi. Per ulteriori informazioni su KALYDECO, informazioni sulla prescrizione o programmi di assistenza ai pazienti, visitare Kalydeco.com o VertexGPS.com.
