Tag: vftr

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato KALYDECO approvato dalla Food and Drug Administration statunitense per l'uso nei bambini con fibrosi cistica di età compresa tra quattro mesi e meno di sei mesi che hanno almeno una mutazione nel loro gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica che risponde a KALYDECO sulla base di dati di test clinici e/o in vitro. KALYDECO è già approvato negli Stati Uniti e nell'UE per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a sei mesi. "Dall'approvazione iniziale di KALYDECO più di...