La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di Lanadelumab ai pazienti pediatrici con attacchi ricorrenti di Angioedema ereditario
Takeda ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato Lanadelumab per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario in pazienti di età pari o superiore ai 2 anni, estendendone l’indicazione inizialmente approvata e rendendolo il primo trattamento per la prevenzione a lungo termine degli attacchi dell’angioedema ereditario disponibile in Europa, per pazienti di età inferiore ai 6 anni.
L’estensione dell’indicazione a pazienti pediatrici, recentemente approvata, è stata associata a un dosaggio aggiuntivo di 150 mg per Lanadelumab soluzione iniettabile in siringa preriempita. Lanadelumab 150 mg deve essere utilizzato in pazienti di età pari o superiore a 2 anni e di peso inferiore a 40 kg per prevenire gli attacchi di angioedema in persone con angioedema ereditario.
Precedentemente indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di HAE in pazienti di età pari o superiore a 12 anni nel SEE, l’estensione di indicazione, è supportata dai dati clinici dello studio di Fase 3 SHP643-301, in combinazione con i dati estrapolati dello studio pivotale su adulti e adolescenti DX-2930-03 e dai dati sulla qualità relativi alla nuova formulazione in siringa preriempita da 150 mg. L’insieme di queste evidenze ha dimostrato la sicurezza e l’efficacia di Lanadelumab nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti pediatrici di età pari o superiore ai 2 anni e il rapporto rischio-beneficio è stato considerato positivo.
“L’angioedema è una malattia genetica rara a trasmissione autosomica dominante: è sufficiente ereditare una copia alterata del gene difettoso da uno dei genitori per manifestare la malattia. Tuttavia, il 20% circa dei pazienti presenta una mutazione genetica insorta spontaneamente, non trasmessa cioè dai genitori, e questa assenza di familiarità può confondere la diagnosi. La malattia esordisce, in genere, a partire dall’età pediatrica e si manifesta con rigonfiamenti improvvisi e ricorrenti che possono coinvolgere il tessuto sottocutaneo e le mucose in diversi distretti. Gli edemi sono molto dolorosi e limitano in maniera considerevole le attività quotidiane perché, se non trattati, possono persistere per diversi giorni. Il coinvolgimento delle vie aeree rappresenta inoltre una emergenza medica per il rischio di soffocamento che l’edema della glottide comporta”,ha spiegato Mauro Cancian, Presidente Associazione ITACA, Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema, e Direttore UOSD di Allergologia Azienda Ospedale Università di Padova. “L’attuale obiettivo terapeutico dell’angioedema è quello di consentire ai pazienti una vita perfettamente normale, liberandoli dagli attacchi e dalla paura degli stessi che spesso limitano la quotidianità”.
L’approvazione di EMA, Agenzia Europea dei Medicinali, che estende l’indicazione nella popolazione pediatrica a partire dai 2 anni di età, è avvenuta dopo il via libera della Food and Drug Administration degli Stati Uniti alla richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) nel febbraio di quest’anno, per lo stesso uso esteso di Lanadelumab-flyo.
“L’angioedema delle vie aeree superiori, potenzialmente fatale, è stato individuato anche in pazienti di 3 anni10 e ciò significa che esiste un forte bisogno insoddisfatto nella popolazione di pazienti più vulnerabile affetta da angioedema ereditario“, ha dichiarato Alessandra Fionda, Medical & Regulatory Head di Takeda Italia. “Il nostro impegno nel segmento delle Malattie Rare è incessante perché ci poniamo l’obiettivo di rendere disponibili, attraverso un programma in continua crescita di Ricerca e Sviluppo e la preziosa collaborazione con diversi partner, soluzioni concrete per soddisfare le necessità delle persone affette da queste patologie. In questo caso, l’estensione dell’uso del farmaco ad una categoria di pazienti vulnerabile come quella pediatrica, ci rende particolarmente orgogliosi del nostro lavoro e della nostra continua dedizione”.
