Mieloma multiplo: idecabtagene vicleucel è la prima CAR T approvata nell’Unione Europea in una linea precoce di trattamento
Bristol Myers Squibb annuncia che la Commissione Europea ha concesso l’approvazione di idecabtagene vicleucel per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno due terapie precedenti, compresi un agente immunomodulante, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-CD38, con progressione di malattia durante l’ultima terapia. Idecabtagene vicleucel è la prima immunoterapia con cellule T che esprimono un recettore antigenico chimerico approvata nell’Unione Europea per l’utilizzo nelle linee terapeutiche precoci in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario. Questa estensione dell’autorizzazione di idecabtagene vicleucel riguarda tutti gli Stati membri della UE. Nella UE, idecabtagene vicleucel ha mantenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento del mieloma multiplo.
“L’approvazione nell’Unione Europea rappresenta un’importante pietra miliare nei nostri sforzi per fornire il potenziale trasformativo delle terapie cellulari nelle linee precoci di trattamento”, afferma Monica Shaw, senior vice president e head of European Markets, Bristol Myers Squibb. “Idecabtagene vicleucel è un’importante opzione terapeutica per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario triplo esposti trattati almeno con due terapie precedenti, e sta aprendo la strada a un promettente cambiamento del paradigma terapeutico”.
L’attuale paradigma terapeutico per il mieloma multiplo comprende agenti immunomodulanti, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali anti-CD38; tuttavia, numerosi pazienti recidivano e/o diventano refrattari a queste classi terapeutiche. Con l’aumento dell’utilizzo di queste tipologie di farmaci in regimi di combinazione, un gran numero di pazienti diviene triplo esposto nelle prime fasi del percorso terapeutico. Storicamente le opzioni di trattamento sono limitate per i pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario triplo esposto con scarsi risultati come una sopravvivenza libera da progressione mediana di 3-5 mesi.
“Poiché i pazienti affetti da mieloma multiplo sono esposti alle tre principali classi di terapia già nelle prime fasi del trattamento e continuano a presentare recidiva e/o ad essere refrattari, è fondamentale continuare ad aggiungere al nostro armamentario terapeutico opzioni terapeutiche innovative che possano potenzialmente fornire un controllo a lungo termine della malattia”, dichiara Paula Rodriguez-Otero, Dipartimento di Ematologia, Clinica Universidad de Navarra, Pamplona, Spagna. “L’estensione dell’approvazione di ide-cel rappresenta un progresso fondamentale nell’introduzione di una terapia personalizzata che offre risultati significativamente migliori e duraturi ai pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario triplo esposti dopo due terapie precedenti”.
Con un significativo aumento della capacità produttiva e un tasso di successo produttivo superiore al 90% a livello globale, Bristol Myers Squibb è pronta a soddisfare la crescente domanda di idecabtagene vicleucel. L’azienda è concentrata nel rendere disponibile idecabtagene vicleucel in UE per questa indicazione, compreso il completamento delle procedure di rimborso.
Sulla base dello studio KarMMa-3, idecabtagene vicleucel è inoltre la prima terapia cellulare approvata in Svizzera per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario trattati con almeno due precedenti terapie, e la prima terapia cellulare approvata in Giappone per i pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario triplo esposti, dopo due linee terapeutiche precedenti.
Idecabtagene vicleucel è inoltre approvato negli Stati Uniti per i pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario triplo esposti dopo quattro o più linee terapeutiche ed è approvato in Gran Bretagna e Israele per i pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario triplo esposti dopo tre o più linee di trattamento precedenti. Attualmente presso la Food and Drug Administration americana è in fase di revisione una richiesta di Licenza Biologica supplementare per idecabtagene vicleucel per il mieloma multiplo recidivato e refrattario triplo esposto. L’Oncologic Drugs Advisory Committee di FDA ha recentemente votato a favore di idecabtagene vicleucel che ha dimostrato un profilo rischio/beneficio favorevole nei pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario triplo esposto sulla base dei risultati dello studio registrativo di Fase 3 KarMMa-3.
