La Commissione Europea approva la prima terapia di editing genico basata su CRISPR/Cas9
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per CASGEVY, una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9. CASGEVY è approvato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni oppure da anemia falciforme severa caratterizzata da crisi vaso-occlusive ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano compatibile.
CASGEVY è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da SCD e TDT nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.
“Grazie a questa approvazione, CASGEVY è ora disponibile per l’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni in diverse aree geografiche, rendendo decine di migliaia di pazienti eleggibili per questa terapia in grado di offrire un’alternativa terapeutica efficace per cambiare il corso naturale delle due patologie”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, Chief Executive Officer e Presidente di Vertex. “Ora il nostro obiettivo è tradurre queste approvazioni in benefici tangibili per i pazienti, garantendo l’accesso e la rimborsabilità in tutto il mondo”.
“L’anemia falciforme e la beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni sono patologie ereditarie del globulo rosso, che hanno un impatto significativo sull’aspettativa e sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie, con importanti ricadute anche sui sistemi sanitari”, ha dichiarato Franco Locatelli, sperimentatore principale degli studi CLIMB-111 e CLIMB-121, Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “CASGEVY ha il potenziale per trasformare la vita dei pazienti affetti da queste due patologie; ora è importante che questa terapia sia messa rapidamente a disposizione dei pazienti eleggibili”.
Vertex sta già collaborando con le autorità regolatorie nazionali per garantire un accesso rapido ai pazienti eleggibili. In Francia questa collaborazione ha portato all’accesso precoce di CASGEVY per il trattamento della TDT. Ciò significa che tutti i pazienti eleggibili in Francia potranno accedere gratuitamente alla terapia prima del suo rimborso a carico del Servizio Sanitario Nazionale Francese.
Vertex sta inoltre collaborando con ospedali specializzati nei trapianti di cellule staminali con l’obiettivo di creare una rete di centri di trattamento autorizzati, pubblici e privati, per la somministrazione di CASGEVY. Attualmente sono tre gli ATC attivati nell’UE. L’azienda prevede di attivarne un totale di circa 25 in tutta Europa.
