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Via libera da AIFA alla...

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato un accordo di...

Editing del genoma: guariti da...

Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado...

Via libera da AIFA alla rimborsabilità della prima terapia di editing genetico

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato un accordo di rimborso con l'Agenzia Italiana del Farmaco per i pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme grave idonei ad accedere alla terapia geneticamente modificata con CRISPR/Cas9, CASGEVY. "Oggi è un punto di svolta per le persone idonee in Italia affette da beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme, due malattie che accorciano la vita con opzioni terapeutiche limitate", ha dichiarato Ludovic Fenaux, Senior Vice President di Vertex International. "L'Italia ha la più grande popolazione di pazienti affetti da TDT in Europa, il...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

Via libera da...

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Editing del genoma:...

Guariti grazie alle “forbici” molecolari in grado di correggere i difetti del DNA. Sono i pazienti con talassemia e anemia falciforme coinvolti in due...
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Mercato Biomed e Pharma

La Commissione Europea...

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per CASGEVY, una terapia di editing genico basata su...
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Mercato Biomed e Pharma

Alia Therapeutics ottiene...

Alia Therapeutics ha ottenuto un ulteriore finanziamento di 4,4 milioni di euro guidato da Sofinnova Partners. Tra gli investitori figurano Indaco Bio, un fondo...
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Al via la...

Negli ultimi sette anni, il prof. Kamel Khalili ed il suo gruppo di ricercatori della Lewis Katz School of Medicine della Temple University di...
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Mercato Biomed e Pharma

Vertex e Obsidian...

Vertex Pharmaceuticals e Obsidian Therapeutics hanno annunciato che le due società hanno stipulato una collaborazione strategica per la ricerca e un accordo di licenza...
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Ricerca e università

Editing genetico: più...

Una delle prime applicazioni cliniche dell’editing genetico potrebbe a breve vedere la luce per il trattamento di una grave malattia genetica rara, l’immunodeficienza con...
Redazione -
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Editing del genoma...

CRISPR Therapeutics e Vertex Pharmaceuticals hanno annunciato nuovi dati relativi a un totale di 10 pazienti trattati con CTX001 i quali dimostrano una risposta...
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Ricerca e università

Editing genetico: una...

In uno studio pubblicato su "Nature Biotechnology", un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica, guidati da Luigi Naldini, ha mostrato...
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