Il CHMP ha dato parere positivo su KAFTRIO in regime di combinazione con KALYDECO per il trattamento di persone di età pari o superiore a 12 anni affette da Fibrosi Cistica con i genotipi più comuni
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i medicinali ad uso umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso il parere positivo per KAFTRIO in regime di combinazione con KALYDECO per il trattamento di persone affette da Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima o due mutazioni F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica. Con l’approvazione, fino a 10.000 persone in Europa affette da FC di età pari o superiore a 12 anni che hanno una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima diventerebbero eleggibili per un farmaco che agisce sul difetto proteico all’origine della malattia. Inoltre, pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno due mutazioni F508del e che attualmente sono eleggibili per uno dei trattamenti di Vertex già approvati dall’EMA per la Fibrosi Cistica, diventerebbero eleggibili per il nuovo regime in tripla combinazione.
Il parere positivo del CHMP si è basato sui risultati di due studi di Fase III condotti a livello globale su persone con FC: uno studio placebo-controllato di 24 settimane su persone di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima e uno studio di 4 settimane della terapia in tripla combinazione a confronto con tezacaftor/ivacaftor su persone di età pari o superiore a 12 anni con due mutazioni F508del. Entrambi gli studi di FASE III hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi della funzione polmonare, che rappresentava l’endpoint primario ed in tutti gli endpoint secondari chiave. In entrambi gli studi, ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor è stato generalmente ben tollerato.
“I risultati clinici relativi a ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di combinazione con ivacaftor su persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con un genotipo F/F o F/MF sono senza precedenti. Oltre ai miglioramenti della funzione polmonare, i dati hanno mostrato miglioramenti significativi in altri parametri di valutazione, inclusa la qualità della vita dei pazienti misurata attraverso il punteggio del dominio respiratorio del CFQ-R”, ha commentato il professor Marcus A. Mall, capo del dipartimento di pediatria, divisione di pneumologia, immunologia e medicina intensiva presso il Charité University Medical Center di Berlino. “Sia i clinici che le comunità di pazienti sono entusiasti del fatto che molte più persone affette da FC potranno ora beneficiare dei modulatori del CFTR.”
“Siamo davvero lieti di aver ricevuto il parere positivo dal CHMP. Se approvato, questo sarebbe il primo modulatore CFTR per le persone con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima. Potrebbero inoltre beneficiarne anche le persone con due mutazioni F508del”, ha affermato Carmen Bozic, Executive Vicepresident, Global Medicines Development and Medical Affairs, e Chief Medical Officer di Vertex. “Questo traguardo ci consente di poter fornire, a chi ne ha bisogno e lo attendeva, farmaci innovativi per la cura della FC e ci avvicina al nostro obiettivo più grande di fornire opzioni terapeutiche a tutte le persone affette da questa malattia rara e devastante.”
