Vertex e Molecular Templates collaborano nello sviluppo di nuovi regimi di condizionamento per migliorare i trapianti di cellule staminali ematopoietiche
Vertex Pharmaceuticals e Molecular Templates hanno annunciato che le due società hanno avviato una collaborazione di ricerca strategica per scoprire e sviluppare nuovi regimi di condizionamento mirati che può migliorare il processo di trapianto di cellule staminali ematopoietiche, compresi i trapianti condotti nell’ambito del trattamento con terapie di modifica genica ex vivo CRISPR / Cas9 come CTX001. CTX001 è attualmente in fase di valutazione in due studi in corso di Fase 1/2 in corso in pazienti con talassemia beta trasfusione-dipendente e grave malattia a cellule falciformi, in cui è richiesto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche come parte del trattamento con CTX001. La collaborazione cercherà di scoprire un nuovo regime di condizionamento utilizzando la piattaforma di corpo di tossine progettata da MTEM, progettata per indirizzare e rimuovere specificamente cellule specifiche per consentire l’attecchimento di successo di nuove cellule.
“Riteniamo che l’editing genetico prometta in modo significativo nel trattamento delle emoglobinopatie gravi come la malattia da anemia falciforme e la beta talassemia, e l’esclusiva piattaforma tecnologica dei modelli molecolari potrebbe svolgere un ruolo importante nella creazione di un regime di condizionamento mirato che potrebbe sostituire la chemioterapia attualmente richiesta nel condizionamento regimi e quindi migliorare l’esperienza complessiva del trattamento futuro per i pazienti”, ha dichiarato David Altshuler, Executive Vice President e Chief Scientific Officer presso Vertex.
“Vertex ha una storia comprovata di impiego di nuove tecnologie per lo sviluppo di farmaci innovativi per malattie con elevate esigenze mediche insoddisfatte, rendendole un partner ideale per espandere l’uso della piattaforma ETB di MTEM per le terapie al di fuori dell’oncologia”, ha affermato Eric Poma, Amministratore delegato e responsabile scientifico dei modelli molecolari. “MTEM è entusiasta di lavorare con Vertex per concentrarsi sulla scoperta e lo sviluppo della prossima generazione di agenti di condizionamento mirati. Questa collaborazione convalida ulteriormente il potenziale della nostra piattaforma ETB e fornisce capitale significativo per supportare il continuo progresso della nostra pipeline di prodotti. “
Nell’ambito della collaborazione, MTEM condurrà attività di ricerca per l’uso di ETB per un massimo di due target selezionati da Vertex. La ricerca iniziale si concentrerà sulla scoperta di un nuovo regime di condizionamento utilizzando la piattaforma tecnologica ETB di MTEM. Inoltre, Vertex ha un’opzione per selezionare un secondo target come parte della collaborazione. Su designazione di un candidato allo sviluppo clinico che emerge dagli sforzi della ricerca, Vertex ha la possibilità di concedere in licenza esclusivamente molecole rispetto al target designato. Vertex avrà i diritti esclusivi per lo sviluppo di molecole che emergono dal programma di ricerca per qualsiasi indicazione.
Vertex effettuerà un pagamento anticipato di 38 milioni di dollari a MTEM, incluso un investimento azionario. MTEM ha inoltre diritto a ricevere future pietre miliari di sviluppo, normative e di vendita e pagamenti di opzioni fino a 522 milioni di dollari e pagamenti di royalties su più livelli per vendite future.
