Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’approvazione per l’estensione dell’etichetta di ORKAMBI per il trattamento di bambini affetti da fibrosi cistica di età compresa tra 1 e <2 anni che presentano due copie della mutazione F508del in il gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, la forma più comune della malattia.
“Questa approvazione offrirà ad alcuni dei bambini più piccoli con fibrosi cistica la possibilità di migliorare i risultati, trattando la loro malattia in giovane età”, ha dichiarato Carmen Bozic, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, e Chief Medical Officer, Vertice. “Con questo importante traguardo, ci avviciniamo sempre di più al nostro obiettivo di fornire farmaci che trattino la causa alla base della FC a tutte le persone che vivono con la malattia”.
“I sintomi della FC e il danno d’organo possono manifestarsi molto presto nella vita, quindi è fondamentale iniziare il trattamento il prima possibile”, ha affermato Silvia Gartner, specialista in Pediatria e Pneumologia, Coordinatrice del Centro per la fibrosi cistica pediatrica, Barcellona. “L’approvazione di oggi ci fornisce un farmaco che offre una finestra di opportunità per eventualmente ritardare l’insorgenza della FC per questi bambini molto piccoli idonei”.
ORKAMBI è stato inoltre approvato dalle autorità di regolamentazione negli Stati Uniti, in Gran Bretagna, Australia e Canada, per le persone con FC e due copie della mutazione F508del nel gene CFTR, di età pari o superiore a 1 anno.
A seguito di accordi di rimborso a lungo termine in Austria, Danimarca, Repubblica d’Irlanda e Svezia e disposizioni per l’accesso a sistemi sanitari come la Germania, i pazienti idonei in questi paesi avranno accesso all’indicazione estesa per ORKAMBI poco dopo approvazione regolamentare da parte della Commissione Europea. Come risultato dell’accordo di rimborso a lungo termine nel Regno Unito, i bambini di età compresa tra 1 e <2 anni nel Regno Unito hanno avuto accesso a questa indicazione ampliata per ORKAMBI dall’approvazione dell’MHRA nel marzo 2023. Vertex continuerà a collaborare con gli organismi di rimborso in tutta l’Unione Europea, Australia e Canada per garantire l’accesso a tutti i pazienti idonei.
