Biogen ha annunciato che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio in circostanze eccezionali e ha mantenuto la designazione orfana per tofersen per il trattamento degli adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica associata a una mutazione nel gene della superossido dismutasi 1. Tofersen è il primo trattamento approvato nell’Unione Europea a colpire la causa genetica della SLA, nota anche come malattia dei motoneuroni.
“L’approvazione di tofersen da parte della Commissione Europea è una testimonianza dell’incrollabile dedizione della comunità della SLA che hanno lavorato insieme negli ultimi due decenni per portare avanti questo importante nuovo trattamento per la comunità SOD1-ALS”, ha affermato Stephanie Fradette, responsabile dell’Unità di sviluppo neuromuscolare presso Biogen. “Stiamo lavorando con la comunità medica e le autorità locali per portare il tofersen alle persone affette da SLA SOD1 in tutta la regione il più rapidamente possibile”.
L’autorizzazione all’immissione in commercio per tofersen viene concessa in circostanze eccezionali, il che è raccomandato quando la valutazione del rapporto beneficio/rischio di un trattamento è positiva ma, a causa della rarità della malattia, è improbabile che si possano ottenere dati completi in normali condizioni di salute. utilizzo. L’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato il mantenimento della designazione di tofersen come medicinale orfano.
“L’approvazione di Tofersen rappresenta un cambio di paradigma nel trattamento della SLA-SOD1, offrendo speranza ai pazienti e alle persone care che attendevano da tempo una svolta decisiva”, ha affermato Philip Van Damme, Professore di Neurologia e Direttore del Neuromuscular Centro di riferimento presso l’Ospedale Universitario di Leuven in Belgio. “L’Accademia Europea di Neurologia ha confermato le nuove linee guida per il trattamento della SLA che riconoscono che il tofersen dovrebbe essere offerto come trattamento di prima linea per i pazienti affetti da SLA-SOD1”.
L’approvazione di tofersen si basa sulla totalità delle prove, compresi il meccanismo d’azione mirato, il biomarcatore e i dati clinici. Nello studio VALOR di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, i pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 a ricevere il trattamento con tofersen 100 mg o placebo per 24 settimane. . L’endpoint primario di efficacia era la variazione dal basale alla settimana 28 del punteggio totale ALS Functional Ratings Scale-Revised. I risultati erano numericamente a favore di tofersen, ma non erano statisticamente significativi. Alla settimana 28, il valore medio delle catene leggere dei neurofilamenti plasmatici, un marker di danno assonale e neurodegenerazione, era ridotto del 55% nei partecipanti trattati con tofersen, rispetto a un aumento del 12% con placebo. Le reazioni avverse molto comuni riportate nei partecipanti trattati con tofersen sono state dolore, sensazione di stanchezza, dolore muscolare e articolare, febbre e un aumento delle proteine e/o dei globuli bianchi nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
“Noi di EUpALS siamo entusiasti che le persone affette da SOD1-ALS in Europa avranno accesso a tofersen, il primo trattamento mirato a una causa genetica della SLA. Si tratta di un traguardo importante per la comunità della SLA, che dimostra che la SLA è una malattia curabile”, ha affermato Evy Reviers, presidente dell’Organizzazione europea per i professionisti e le persone che vivono con la SLA. “Come rappresentante della comunità europea della SLA, sono entusiasta di dare il via a una nuova evoluzione nella lotta comune contro la SLA. Ringraziamo Biogen per i molti anni di impegno pionieristico scientifico e clinico che hanno portato a questo successo medico”.
Biogen si impegna a lavorare a stretto contatto con tutte le parti interessate per consentire l’accesso a questo trattamento ai pazienti europei idonei. Attraverso il programma di accesso precoce di Biogen, circa 330 persone affette da SLA SOD1 hanno ricevuto tofersen in 18 Paesi dell’UE. L’uso di Tofersen è approvato anche negli Stati Uniti e Biogen sta collaborando con le autorità di regolamentazione di altre regioni.
