Boehringer Ingelheim riceve parere positivo del CHMP per nintedanib come terapia per adulti affetti da malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica

Boehringer Ingelheim rende noto che il CHMP, Comitato che valuta i Farmaci per Uso Umano dell’Agenzia Europea del Farmaco, ha espresso parere positivo, raccomandando la concessione dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio, per nintedanib come terapia per adulti affetti da malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica. Lo scorso settembre, l’FDA ha già approvato nintedanib negli Stati Uniti come prima e unica terapia per rallentare il declino della funzionalità polmonare in soggetti adulti con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica.
La sclerosi sistemica, o sclerodermia, è una patologia autoimmune rara deturpante, invalidante e potenzialmente fatale. La malattia causa formazione di tessuto cicatriziale, che può interessare vari organi tra cui i polmoni, il cuore, l’apparato digerente e i reni, e comportare complicanze che mettono a rischio la vita dei pazienti. Quando la malattia colpisce i polmoni può comportare malattia interstiziale polmonare, che è la principale causa di mortalità in chi è affetto da sclerosi sistemica, essendo, infatti, responsabile del 35% della mortalità correlata a sclerodermia.
“La malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica è una patologia che cambia la vita. Una volta che il processo fibrotico a livello polmonare è avviato, non è più reversibile e può avere effetti devastanti sulla vita dei pazienti, compromettendo la loro capacità di svolgere le normali attività quotidiane – ha commentato Peter Fang, Senior Vice President e Responsabile Area Terapeutica Flogosi di Boehringer Ingelheim – Puntiamo a migliorare la vita di chi è colpito dalla fibrosi polmonare, e per questo siamo lieti del parere positivo espresso dal Comitato, in quanto costituisce un importante passo avanti per rallentare la progressione di questa patologia rara, che cambia la vita di chi ne è affetto”.
Il parere positivo si è basato sui risultati di SENSCIS, Studio Clinico di Fase III, in doppio cieco, con gruppo di controllo a placebo, condotto per valutare efficacia e sicurezza di nintedanib in pazienti con malattia polmonare interstiziale associata a sclerosi sistemica. L’endpoint primario dello Studio era il tasso annuale di declino della capacità vitale forzata, valutato su un periodo di 52 settimane. I pazienti hanno continuato la terapia dello studio per almeno 52 settimane o per un massimo di 100 settimane di trattamento. I risultati dimostrano che nintedanib ha rallentato la perdita di funzionalità polmonare, misurata dalla FVC per 52 settimane, del 44% rispetto a placebo. Il profilo di eventi avversi riscontrato con nintedanib è stato simile a quello osservato nei pazienti con Fibrosi Polmonare Idiopatica, e l’evento avverso più comune è stata la diarrea.
SENSCIS è il più grande studio clinico randomizzato, controllato, condotto in pazienti affetti da sclerosi sistemica, con malattia interstiziale polmonare. Lo Studio ha coinvolto 576 pazienti di oltre 32 Paesi tra cui Stati Uniti, Canada, Cina, Giappone, Germania, Francia, Regno Unito e Italia. L’endpoint primario dello Studio era il tasso annuale di declino della funzionalità polmonare, misurato dalla FVC, su un periodo di 52 settimane. Lo studio ha valutato anche altri dati rilevanti della malattia e i principali endpoint secondari hanno riguardato l’ispessimento cutaneo, misurato in termini di variazione assoluta rispetto al basale, con punteggio Rodnan Skin Score modificato e qualità di vita correlata allo stato di salute misurata dal punteggio totale del Saint George’s Respiratory Questionnaire alla settimana 52. I criteri di arruolamento dei pazienti hanno compreso diagnosi di sclerosi sistemica con esordio dei primi sintomi non-Raynaud entro 7 anni, malattia interstiziale polmonare, confermata dalla TAC ad alta risoluzione, con fibrosi che interessava almeno il 10% dei polmoni, FVC di almeno il 40% del predetto, e capacità di diffusione polmonare del 30–89% del predetto. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere nintedanib 150 mg due volte/die o placebo. È stata ammessa la partecipazione allo studio di pazienti in terapia stabile con micofenolato o metotrexate, e/o in trattamento con prednisone sino a 10 mg/die.