La Food and Drug Administration statunitense sta valutando in via prioritaria il dossier registrativo di tolebrutinib per il trattamento della sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante e per rallentare l’accumulo di disabilità indipendentemente dall’attività di ricaduta nei pazienti adulti. La data prevista per la decisione della FDA è il 28 settembre 2025. Anche nell’UE è in corso la valutazione di una richiesta di autorizzazione.
Le richieste di autorizzazione negli Stati Uniti e nell’UE sono supportate dai risultati degli studi di fase 3 HERCULES nella nrSPMSe GEMINI 1 e 2 nella SM recidivante.
I risultati di questi studi, così come quelli di ulteriori studi clinici e preclinici, mostrano come il meccanismo innovativo di tolebrutinib sia in grado di agire sulla progressione della disabilità indipendente dall’attività di ricaduta e supportano l’ipotesi scientifica che la neuroinfiammazione smoldering rappresenti un processo infiammatorio chiave nella SM e sia un fattore critico di accumulo della disabilità.
Erik Wallström, Global Head of Neurology Development, ha commentato: “L’insieme dei dati del nostro programma clinico convalida la nostra comprensione scientifica della neuroinfiammazione smoldering come processo infiammatorio distinto nella SM. Le persone affette da sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante o che sperimentano disabilità indipendente dall’attività di ricaduta soffrono di una disabilità che peggiora nel tempo a causa di un’infiammazione persistente nel cervello, nota come neuroinfiammazione smoldering, che è il principale fattore di accumulo della disabilità. La capacità dimostrata da tolebrutinib di ritardare la disabilità agendo sui fattori determinanti la malattia rappresenta un potenziale cambiamento di paradigma nel trattamento di questi pazienti.”
Tolebrutinib è attualmente in fase di studio clinico e la sua sicurezza ed efficacia non sono state valutate da alcuna autorità regolatoria. Lo studio di fase 3 PERSEUS su tolebrutinib in pazienti con SM primariamente progressiva è attualmente in corso e i risultati dello studio sono previsti per la seconda metà del 2025.
