Pfizer Inc. ha annunciato che uno studio di Fase 3 per valutare l’efficacia e la sicurezza del sildenafil per via endovenosa quando aggiunto all’ossido di azoto inalato per il trattamento dei neonati con ipertensione polmonare persistente non ha soddisfare il suo endpoint primario di efficacia. Il trattamento con IV sildenafil quando aggiunto a iNO non ha determinato una riduzione statisticamente significativa del tasso di insuccesso o del tempo di trattamento con iNO rispetto al trattamento con iNO da solo. Il sildenafil non è indicato per il trattamento della PPHN. Lo studio faceva parte di un piano di indagine pediatrica dell’UE.
Il suo studio di fase 3 aveva due parti consecutive: la parte A è la fase interventistica randomizzata, controllata con placebo, in doppio cieco per valutare l’efficacia e la sicurezza; e la parte B è la fase non interventistica con follow-up a 12 e 24 mesi dopo la fine del trattamento di studio per valutare i progressi dello sviluppo. Questi risultati riguardano esclusivamente i risultati osservati dalla Parte A dello studio; La parte B è in corso. Gli endpoint co-primari sono il tasso di fallimento del trattamento, definito come necessità di un ulteriore trattamento con PPHN, necessità di ossigenazione della membrana extracorporea o morte durante lo studio; e tempo sul trattamento con iNO dopo l’inizio del trattamento con farmaco per via endovenosa per soggetti senza fallimento del trattamento.
Il profilo di sicurezza e degli eventi avversi osservato in questo studio era paragonabile al profilo di sicurezza noto di Revatio in studi precedenti in pazienti pediatrici e adulti con ipertensione arteriosa polmonare in trattamento con Revatio. La maggior parte degli eventi avversi erano di gravità da lieve a moderata ed erano coerenti con la farmacologia nota degli inibitori della fosfodiesterasi 5, la classe di farmaci a cui appartiene Revatio. Il profilo rischio-beneficio di Revatio rimane favorevole per le indicazioni approvate quando utilizzato in conformità con l’etichetta approvata.
L’ipertensione polmonare è una malattia incurabile e pericolosa per la vita che si verifica quando le arterie polmonari, responsabili del trasporto del sangue dal cuore ai polmoni, si restringono e si ostruiscono. A causa di questo difetto nelle arterie polmonari, il ventricolo destro del cuore ha bisogno di lavorare di più per pompare adeguatamente il sangue, rendendo l’organo allargato e indebolito. Quando i bambini nascono con la malattia, è chiamata ipertensione polmonare persistente del neonato, o ipertensione polmonare neonatale. La malattia è caratterizzata da un fallimento nella normale transizione circolatoria che è innata nei bambini e può provocare ipossiemia e shunt intracardiaco di sangue da destra a sinistra. PPHN non è molto comune, ma è una malattia molto pericolosa che porta ad un alto tasso di mortalità.
