La FDA approva la nuova formulazione di Epclusa, indicazione pediatrica in espansione per il trattamento dei bambini dai 3 anni in su con epatite cronica C
Gilead Sciences ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato un’estensione dell’indicazione pediatrica di Epclusa per il trattamento del virus dell’epatite C cronica a ora includono bambini a partire dai 3 anni di età, indipendentemente dal genotipo dell’HCV o dalla gravità della malattia epatica. La FDA ha approvato una New Drug Application per due dosaggi di una formulazione orale in pellet di Epclusa sviluppata per l’uso da parte dei bambini più piccoli che non possono deglutire le compresse. Il dosaggio raccomandato di Epclusa nei bambini dai 3 anni in su si basa sul peso. Il trattamento con Epclusa per 12 settimane è stato approvato nei pazienti senza cirrosi o con cirrosi compensata e in combinazione con ribavirina per i pazienti con cirrosi scompensata. Sofosbuvir/velpatasvir è l’unico regime HCV pangenotipico e privo di inibitori della proteasi approvato per pazienti di età pari o superiore a 3 anni. Negli Stati Uniti, a partire dal 2018 c’erano circa 35.300 a 60.500 bambini che vivevano con HCV e l’incidenza è in aumento. La trasmissione da madre a figlio, la causa più comune di infezione da HCV nei bambini, è aumentata del 161% dal 2009 al 2017, con l’uso di droghe per via endovenosa che rappresenta il principale fattore di infezione da HCV tra le donne in età fertile. “Gilead rimane fermo nel nostro impegno a sostenere l’eliminazione dell’HCV. La decisione odierna della FDA rappresenta un importante progresso verso tale obiettivo ampliando più opzioni di cura per i bambini che vivono con l’HCV”, ha affermato Merdad Parsey, Chief Medical Officer, Gilead Sciences. “Questa approvazione si aggiunge alle solide prove cliniche a sostegno della sicurezza e dell’efficacia di Epclusa in un’ampia gamma di pazienti, compresi quelli con malattia renale allo stadio terminale e tutti gli stadi di fibrosi”. L’approvazione di Epclusa per i bambini a partire dai 3 anni di età si basa sui dati di uno studio clinico di Fase 2, in aperto, che ha arruolato 41 bambini di età compresa tra 3 e 6 anni per essere trattati con Epclusa per 12 settimane. A 12 settimane dal completamento del trattamento, Epclusa ha raggiunto una risposta virologica sostenuta o un tasso di guarigione dell’83% tra tutti i pazienti, 88% nei bambini con HCV genotipo 1, 50% nei bambini con HCV di genotipo 2 e 100% nei bambini con HCV di genotipo 3 e HCV di genotipo 4. Dei sette pazienti che non hanno ottenuto la guarigione, tutti hanno interrotto il trattamento entro uno o 20 giorni dall’inizio del trattamento. Il profilo di sicurezza di Epclusa nei bambini di età compresa tra 3 e meno di 6 anni trattati è stato generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici sugli adulti. Vomito e problemi di uso del prodotto sono stati riportati rispettivamente nel 15% e nel 10% dei soggetti; queste reazioni avverse sono state lievi e hanno portato all’interruzione del trattamento in 5 soggetti. Si prega di vedere sotto per l’indicazione degli Stati Uniti e importanti informazioni sulla sicurezza, tra cui AVVERTENZA BOXED, per Epclusa. “Il trattamento dell’HCV pediatrico rimane un’importante priorità per la salute pubblica. I risultati della sperimentazione clinica di fase 2 in precedenza hanno mostrato che questo farmaco era efficace nel trattamento di molti pazienti con infezione da HCV, indipendentemente dal genotipo”, ha affermato Karen Murray, presidente della Cleveland Clinic Children’s e ricercatrice principale dello studio pediatrico. “Ora, l’approvazione estesa e la formulazione del pellet orale offrono nuove strategie di trattamento nei pazienti più giovani con HCV”.
