Lo European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use ha espresso un parere positivo nel raccomandare l’approvazione di rilzabrutinib come nuovo trattamento per la trombocitopenia immune in pazienti adulti refrattari ad altri trattamenti. Si aspetta una decisione finale nei prossimi mesi.
Brian Foard, Executive Vice President, Head of Specialty Care in Sanofi, ha commentato: “La raccomandazione del CHMP nell’approvazione di rilzabrutinib è un passo in avanti positivo per le persone nell’Unione Europea che convivono con l’ITP e che continuano a riscontrare sintomi che impattano la loro vita quotidiana nonostante trattamenti con altre terapie. Attraverso la modulazione multi-immune, rilzabrutinib si è dimostrato promettente nel targettizzare la causa principale dell’ITP – complessa disfunzione del sistema immunitario, rinforzando l’impegno di Sanofi nel trovare nuovi modi di intercettare i bisogni insoddisfatti dei pazienti nelle malattie rare e immunologiche.”
Il parere positivo del CHMP è basato sullo studio registrativo di fase 3 LUNA 3, presentato al 66esimo American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition a dicembre 2024 e pubblicato anche su “Blood”. Rilzabrutinib ha centrato sia gli endpoint primari che secondari, rendendo LUNA 3 il primo studio di fase 3 a dimostrare un impatto positivo sulla conta piastrinica stabile, sul sanguinamento, e su altri sintomi dell’ITP con un inibitore della tirosina chinasi di Bruton orale e reversibile.
Rilzabrutinib è già stato approvato negli Stati Uniti e negli Emirati Arabi Uniti. Oltre che nell’Unione Europea, rilzabrutinib è al momento in fase di revisione regolatoria per l’ITP in Cina. Ha ricevuto designazioni fast track e farmaco orfano negli Stati Uniti per l’ITP e simili designazioni di farmaco orfano in Europa e Giappone. In altre indicazioni al momento in sviluppo clinico, la US Food and Drug Administration ha garantito rilzabrutinib ODD per tre ulteriori malattie rare, compresa l’anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi, la malattia correlata alle IgG4, e l’anemia falciforme. Rilzabrutinib ha anche ricevuto la designazione fast track dell’FDA e la designazione UE di farmaco orfano per l’IgG4-RD.
