La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per belumosudil come trattamento della malattia cronica da trapianto contro l’ospite in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con un peso corporeo di almeno 40 kg. Il farmaco è indicato quando le altre opzioni terapeutiche forniscono un beneficio clinico limitato, non risultano adeguate o sono state esaurite.
L’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata è subordinata al completamento di uno studio controllato randomizzato e confermativo. Questo segue il parere positivo del Comitato per i medicinali ad Uso Umano dell’Agenzia Europea dei Medicinali pubblicato il 30 gennaio 2026.
“La GVHD cronica è una condizione grave e potenzialmente fatale che comporta un profondo impatto fisico ed emotivo a una popolazione rilevante di pazienti dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche. In tutta Europa, molti pazienti continuano ad affrontare sfide significative nella gestione di questa malattia, soprattutto quando le terapie esistenti non offrono un beneficio adeguato,” ha dichiarato Mohamad Mohty, Professore di Ematologia e Head of the Haematology and Cellular Therapy Department all’Hôpital Saint-Antoine e Sorbonne University, Paris, France. “Questa approvazione rappresenta un importante traguardo, offrendo una nuova opzione terapeutica che ha il potenziale di migliorare significativamente la vita dei pazienti”.
“Quasi un paziente su due con GVHD cronica necessita di un trattamento di terza linea, eppure le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti in Europa in questa fase avanzata della malattia sono ancora limitate,” ha dichiarato Olivier Charmeil, Interim CEO & Executive Vice President, General Medicines, Sanofi. “Ci impegniamo con continuità a supportare i pazienti con GVHD cronica e i loro caregiver e siamo lieti di offrire questa nuova opzione terapeutica ai pazienti che vivono con questa condizione debilitante e a lungo termine.”
Questa approvazione si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia di diversi studi clinici e su dati di mondo reale. Questi includono lo studio randomizzato e multicentrico di fase 2 ROCKstar, che ha dimostrato risposte clinicamente significative e durature con belumosudil per pazienti che vivono con GVHD cronica dopo trapianto di cellule staminali e almeno due linee precedenti di terapia sistemica. Il trattamento è stato generalmente ben tollerato. Sotto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, Sanofi condurrà un nuovo studio confermativo, controllato e randomizzato.
Nel 2019 il farmaco è stato designato come “farmaco orfano” per il trattamento della malattia cronica da trapianto contro ospite. A seguito di questa autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, il Comitato per i Medicinali Orfani dell’Agenzia Europea dei Medicinali ha anche formalmente adottato un parere sul mantenimento dello status di Designazione di farmaco Orfano per belumosudil.
Oltre all’UE, belumosudil è approvato in 20 paesi, tra cui Stati Uniti, Regno Unito e Canada per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con GVHD cronica dopo fallimento di almeno due linee precedenti di terapia sistemica, e in Cina dopo il fallimento di una linea precedente di terapia sistemica. Da allora, più di 20.000 pazienti affetti da GVHD cronica sono stati trattati con belumosudil dalla sua prima approvazione negli Stati Uniti nel luglio 2021.
