Alnylam riceve parere positivo dal CHMP per GIVLAARI per il trattamento della Porfiria Epatica Acuta in adulti e adolescenti
Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’agenzia Europea per i Medicinali si è espresso positivamente in merito all’autorizzazione all’immissione in commercio e raccomanda l’approvazione di givosiran, un agente terapeutico RNAi mirato all’acido aminolevulinico sintasi 1 per il trattamento della porfiria epatica acuta in adulti e adolescenti da 12 anni in su. Se approvato dalla Commissione Europea, givosiran sarà commercializzato con il nome GIVLAARI.
“Questo nuovo farmaco, il primo con questa funzione specifica, ha dimostrato in uno studio registrativo la riduzione significativa del numero di attacchi acuti, con un impatto notevole sulla qualità di vita dei pazienti”, ha dichiarato la Professoressa Maria Domenica Cappellini, una delle maggiori esperte, a livello italiano e internazionale, di malattie ereditarie dell’emoglobina, già Professore Ordinario di Medicina Interna presso l’Università degli Studi di Milano, Direttore dell’Unità di Medicina Generale e Responsabile Centro delle Malattie Rare presso la Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano. “È un passo assolutamente rilevante nell’approccio terapeutico delle porfirie epatiche che fino ad ora non avevano alcuna terapia adeguata. Naturalmente, ora che il farmaco è approvato in Europa sarà estremamente importante identificare correttamente i pazienti che possono beneficiarne. È un passo importante che determinerà un cambio significativo nella qualità di vita dei pazienti, enormemente inficiata dalla preoccupazione e dal rischio di avere attacchi ricorrenti non riconosciuti per tempo.”
“Il parere positivo di oggi da parte del CHMP è una notizia molto incoraggiante per i pazienti che convivono con la porfiria epatica acuta e riconosce la potenzialità di givosiran di colmare la pressante esigenza non soddisfatta delle persone affette da questa malattia ereditaria ultra rara”, ha affermato Barry Greene, Presidente, Alnylam Pharmaceuticals. “Ci stiamo impegnando per mettere givosiran a disposizione dei pazienti in Europa il prima possibile”.
“La porfiria epatica acuta è caratterizzata da attacchi debilitanti, potenzialmente fatali e, per alcuni pazienti, da manifestazioni croniche della patologia che hanno un notevole impatto sulla loro vita e quella delle loro famiglie”, ha dichiarato Bernhard Kaumanns, Responsabile Affari Medici, Europe, Middle East, Africa and Canada di Alnylam. “Negli studi clinici abbiamo osservato che givosiran ha il potenziale di ridurre la frequenza degli attacchi e il dolore e migliorare la qualità della vita dei pazienti. La raccomandazione ottenuta oggi rappresenta un importante passo in avanti verso il raggiungimento di una nuova opzione terapeutica per i pazienti affetti da AHP in Europa.”
Il parere positivo si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia ottenuti nello studio registrativo di Fase 3 ENVISION, che includono dati sulla riduzione del tasso composito annuo degli attacchi di porfiria rispetto al placebo. I risultati sono stati presentati ad aprile 2019 al 54° Congresso Internazionale di Epatologia dell’Associazione Europea per lo Studio del Fegato.
Givosiran è stato inserito dall’EMA tra i Medicinali Prioritari, ha ottenuto la Designazione di Medicinale Orfano nell’Unione Europea e ha ricevuto una valutazione accelerata da parte dell’EMA, procedura riservata ai farmaci ritenuti di grande interesse pubblico e innovativi dal punto di vista terapeutico, per rendere più rapidamente disponibili ai pazienti i nuovi trattamenti. Il parere positivo del CHMP segue, infine, la recente approvazione di GIVLAARI da parte della Food and Drug Administration a novembre 2019.
