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Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione per l’immissione in commercio per GIVLAARI, un’iniezione per uso sottocutaneo mirata all’acido aminolevulinico sintasi 1 per il trattamento della porfiria epatica acuta in adulti e adolescenti di età pari e superiore a 12 anni. L’AHP è una condizione rarissima che provoca attacchi debilitanti di dolore addominale, vomito e convulsioni di grave entità che possono essere potenzialmente letali a causa della possibilità di paresi parziale o completa e arresto respiratorio durante gli attacchi. Molti pazienti accusano inoltre sintomi...