Santhera Pharmaceuticals annuncia il recepimento dell’autorizzazione Europea di EMA di AGAMREE da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco, per il trattamento di pazienti Affetti da Distrofia muscolare di Duchenne di età pari o superiore a 4 anni, classificandolo in classe CNN. L’approvazione segue la decisione del CHMP che ha riconosciuto il profilo positivo di beneficio/rischio di vamorolone in questa popolazione di pazienti, compresi alcuni vantaggi di sicurezza rispetto ai corticosteroidi standard nel trattamento della DMD.
La distrofia muscolare di Duchenne è una rara malattia ereditaria legata al cromosoma X, che colpisce quasi esclusivamente i maschi ed è caratterizzata da un’infiammazione presente alla nascita o poco dopo. La DMD porta alla fibrosi del muscolo e si manifesta clinicamente con una progressiva degenerazione e debolezza muscolare. Le fasi evolutive principali della malattia sono la perdita della deambulazione, della capacità di alimentarsi autonomamente, l’inizio della ventilazione assistita e lo sviluppo della cardiomiopatia.
La prevalenza della malattia nella popolazione generale, in Italia, è di 1,7–3,4 casi su 100.000, mentre la prevalenza alla nascita è di 21,7–28,2 su 100.000 nati maschi vivi.
La malattia riduce l’aspettativa di vita, che non supera i 30-40 anni, a causa dell’insufficienza respiratoria e/o cardiaca e attualmente i farmaci corticosteroidi sono lo standard di cura per il trattamento della DMD.
La qualità della vita dei pazienti con DMD e dei caregiver è inferiore a quella dei soggetti sani, e il carico per chi si prende cura di bambini con DMD è superiore a quello dei caregiver di bambini con altri disturbi neuromuscolari.
“Siamo entusiasti di ricevere l’approvazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco per portare vamorolone anche alle persone affette da distrofia muscolare di Duchenne in Italia, che sottolinea il profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole rispetto ai corticosteroidi convenzionali, compresi i benefici per la salute e la crescita delle ossa”, ha dichiarato Giovanni Galliano, Direttore Generale di Santhera Pharmaceuticals S.r.l. “Il nostro team è impegnato a garantire che AGAMREE sia reso disponibile alle persone affette da Duchenne, anche in Italia, il prima possibile”.
