Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina dell’Agenzia Italiana del Farmaco che estende la rimborsabilità di AMVUTTRA al trattamento dell’amiloidosi da transtiretina di tipo wild-type o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia.
Questa decisione rende vutrisiran la prima terapia RNAi rimborsata in Italia per i pazienti affetti da questa malattia progressiva, debilitante e fatale. L’indicazione per la cardiomiopatia si aggiunge a quella già approvata per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina ereditaria con polineuropatia in pazienti adulti.
“Con i dati di HELIOS-B, – dichiara il Prof. Gianfranco Sinagra, Professore Ordinario di Cardiologia e Direttore, – AMVUTTRA ha confermato il potenziale di modificare il decorso della malattia nei pazienti con ATTR-CM. La significativa riduzione di mortalità per tutte le cause ed eventi cardiovascolari ricorrenti osservata nello studio rafforza il valore di un trattamento che agisce a monte del meccanismo patogenetico della malattia, offrendo una nuova opportunità terapeutica con un meccanismo d’azione innovativo per una popolazione di pazienti sempre più ampia.”
“L’approvazione da parte di AIFA, oggi, rappresenta un passo avanti fondamentale per i pazienti italiani affetti da amiloidosi ATTR con cardiomiopatia” – ha dichiarato Domenico Guajana VP, General Manager Alnylam in Italia. “Vutrisiran è supportato da un solido profilo di efficacia e sicurezza, dimostrato nello studio HELIOS-B. Grazie a un meccanismo d’azione innovativo riduce in modo rapido e costante i livelli serici di TTR con una somministrazione trimestrale. Ora lavoreremo per garantire che i pazienti eleggibili in tutta Italia possano accedere a vutrisiran il più rapidamente possibile.”
La decisione si basa sui risultati positivi dello studio di Fase 3 HELIOS-B, pubblicati in dettaglio su “The New England Journal of Medicine”. Lo studio globale, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, ha arruolato una popolazione di pazienti rappresentativa della popolazione contemporanea affetta da ATTR-CM, inclusi quei pazienti in trattamento con le terapie standard disponibili, come tafamidis e inibitori SGLT2. Vutrisiran ha raggiunto tutti i 10 endpoint primari e secondari pre-specificati dello studio sia nella popolazione complessiva che nel gruppo in monoterapia con vutrisiran: in particolare la riduzione della mortalità per tutte le cause e degli eventi cardiovascolari ricorrenti, nonché il miglioramento significativo della capacità funzionale, dello stato di salute e della qualità della vita e dei sintomi e della gravità dello scompenso cardiaco.
Ulteriori analisi dello studio HELIOS-B, presentate al recente congresso ESC-Heart Failure 2026, hanno rafforzato le evidenze cliniche a supporto del beneficio clinico di vutrisiran. La riduzione della mortalità per tutte le cause e degli eventi cardiovascolari ricorrenti si confermano nei principali sottogruppi di pazienti, compresi quelli in trattamento con un’ampia gamma di terapie per lo scompenso cardiaco.
