Vertex annuncia l’approvazione della Commissione europea per KALYDECO nei neonati con fibrosi cistica da 6 mesi a meno di 12 mesi con alcune mutazioni nel gene CFTR
Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’approvazione dell’estensione dell’etichetta per KALYDECO per includere il trattamento di neonati con fibrosi cistica di età compresa tra 6 mesi e meno di 12 mesi di peso pari o superiore a 5 kg che hanno almeno una delle seguenti nove mutazioni nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
“L’approvazione di oggi è un’altra pietra miliare nel nostro impegno a trattare tutte le persone con FC il più presto possibile, date le manifestazioni di CF spesso presenti alla nascita”, ha dichiarato Reshma Kewalramani, Vicepresidente esecutivo e Chief Medical Officer di Vertex. “Per la prima volta, i bambini con FC in Europa di appena 6 mesi con alcune mutazioni ora hanno accesso a un farmaco che tratta la causa alla base della loro malattia”.
L’aggiornamento dell’etichetta si basa sui dati dello studio di sicurezza in aperto di Fase 3 in corso su bambini con FC di età inferiore a 24 mesi e con mutazione gating CFTR. Lo studio ha mostrato un profilo di sicurezza simile a quello osservato nei precedenti studi di fase 3 su bambini più grandi e adulti e miglioramenti del cloruro del sudore, un endpoint secondario.
KALYDECO è già approvato in Europa per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 12 mesi che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. È inoltre approvato per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con mutazione R117H nel gene CFTR.
