Takeda annuncia a EAHAD 2019 i risultati di PROPEL
Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato i risultati del suo studio clinico di fase IIIb/IV su ADYNOVATE al 12° congresso annuale della European Association of Haemophilia and Allied Disorders, che si svolge dal 6 al 9 febbraio a Praga, nella Repubblica Ceca.
Lo studio PROPEL è uno studio PROspective, randomizzato, multicentrico che confronta la sicurezza e l’efficacia di ADYNOVATE dopo la profilassi guidata da PK che ha come obiettivo due livelli di depressione di fattore otto diversi nei soggetti con emofilia grave A.
Lo studio ha dimostrato che la profilassi di ADYNOVATE con livelli di valle dell’8-12% vs 1-3% era associata a una tendenza verso una percentuale più alta di pazienti con una frequenza annualizzata totale di tutti i sanguinamenti (ABR) = 0. Il gruppo ALTO era anche associato a una tendenza verso un ABR totale più basso, così come una percentuale più alta di pazienti con tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AJBR) = 0 e tutti spontanei ABR = 0. I dati suggeriscono che l’ottimizzazione dei profili di FVIII attraverso il dosaggio guidato da PK che ha come target i livelli di valle dell’8-12% è stata conseguita in modo coerente e si dovrebbe prendere in considerazione un’ulteriore personalizzazione del trattamento per i pazienti con emofilia A. I profili di sicurezza erano comparabili e coerenti con i precedenti studi ADYNOVATE. Le analisi in corso caratterizzeranno la relazione tra il dosaggio su misura di PK dei livelli di ADYNOVATE FVIII e gli eventi di sanguinamento.
“Lo studio ribadisce l’importanza della profilassi personalizzata per coloro che vivono con l’emofilia”, ha detto il dott. Med. Robert Klamroth, Capo del Dipartimento di Angiologia interna e disturbi della coagulazione e direttore del Centro di cura per emofilia di medicina generale e dell’unità di emostasi e trombosi presso il Vivantes Klinikum di Berlino, Germania. “I risultati suggeriscono la necessità di misurare i livelli effettivi di FVIII e mostrano una chiara tendenza che se siamo in grado di mantenere i livelli di FVIII in una gamma più alta, ci potrebbero essere risultati migliori per i pazienti, inclusa una protezione emorragica migliorata che potrebbe aiutare più pazienti a raggiungere sanguinamenti zero “.
“A Takeda, siamo orgogliosi del patrimonio ematologico che Shire e Baxalta hanno costruito in 60 anni e abbiamo intenzione di espanderci attraverso la continua ricerca e innovazione, inclusa la costante attenzione alla sostituzione diretta dei fattori”, ha affermato il dott. Med. Wolfhard Erdlenbruch, Vice Presidente Responsabile Ematologia Globale degli Affari Medici, Takeda. “Siamo entusiasti di essere a EAHAD e condividere i risultati dello studio PROPEL. Le percentuali di sanguinamento zero e zero di tutte le emorragie spontanee congiunte in questo studio non sono state segnalate in precedenza con persone che vivono con emofilia A. Ciò conferma che i livelli dei fattori sono importanti e ci avvicina al raggiungimento dell’obiettivo di una cura paziente ottimizzata e personalizzata, perché ogni sanguinamento è importante. “
Oltre a PROPEL, Takeda presenterà una dozzina di pubblicazioni scientifiche sull’ampio portafoglio recentemente acquisito dalla società di trattamenti per i disturbi emorragici in tutta l’EAHAD.
