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I risultati positivi degli studi a lungo termine, in aperto, hanno dimostrato che olipudase alfa fornisce un miglioramento sostenuto della funzione polmonare e la riduzione dei volumi della milza e del fegato in pazienti adulti e pediatrici con manifestazioni non neurologiche del deficit di sfingomielinasi acida, una malattia rara, progressiva e potenzialmente pericolosa per la vita, oggi priva di un trattamento specifico approvato. Si tratta di risultati a 6,5 anni per cinque pazienti adulti con ASMD e risultati di uno studio a 2 anni in 20 pazienti pediatrici, così...