Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso un’approvazione accelerata a Venclexta, in combinazione con un agente ipometilante o a basso dosaggio citarabina, per il trattamento di persone con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, di età pari o superiore a 75 anni, o per quelle non idonee per la chemioterapia ad induzione intensiva a causa di condizioni mediche coesistenti. L’AML è il tipo più comune di leucemia aggressiva negli adulti e ha il più basso tasso di sopravvivenza per tutti i tipi di leucemia.
“L’approvazione di oggi segna un progresso significativo per le persone affette da leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue altamente aggressivo e difficile da trattare”, ha affermato Sandra Horning, Chief Medical Officer di Roche e responsabile dello sviluppo del prodotto globale. “Molte persone con leucemia mieloide acuta non sono in grado di tollerare la chemioterapia intensiva standard e il regime di combinazione di Venclexta rappresenta nuove importanti opzioni per questi pazienti”.
Questa approvazione accelerata è stata basata sui risultati dello studio M14-358 e dello studio M14-387 in persone con nuova diagnosi di LMA, comprese quelle che non erano eleggibili per la chemioterapia a induzione intensiva. In M14-358, il tasso di remissione completa era del 37% e il tasso di remissione completa con recupero parziale del sangue era del 24% per coloro che ricevuto Venclexta più azacitidina. Per coloro che hanno ricevuto Venclexta più decitabina, il tasso di CR era del 54% e il tasso di CRh era dell’8%. M14-387 ha mostrato un tasso di CR del 21% e un tasso di CRh del 21% per coloro che hanno ricevuto Venclexta in combinazione con LDAC.
I più comuni effetti indesiderati gravi di questi regimi erano bassi numero di globuli bianchi con febbre, polmonite, batteri nel sangue, infiammazione dei tessuti sottocutanei, infezione correlata al dispositivo, diarrea, affaticamento, sanguinamento, infezione localizzata, sindrome da disfunzione multiorgano e insufficienza respiratoria.
Il programma di approvazione accelerata della FDA consente l’approvazione condizionata di un medicinale che soddisfa una necessità medica insoddisfatta per una condizione grave. Questa approvazione di Venclexta si basa su end point surrogati che sono ragionevolmente probabili prevedere il beneficio clinico, inclusi CR e CRh. L’approvazione continua di questa indicazione può essere subordinata alla verifica e alla descrizione del beneficio clinico osservato negli studi di conferma.
La nuova applicazione per i nuovi farmaci è stata concessa Priority Review, una designazione data ai farmaci che la FDA ha determinato di avere il potenziale per fornire miglioramenti significativi nel trattamento, nella prevenzione o nella diagnosi di una malattia. Inoltre, la FDA in precedenza ha concesso due designazioni di terapia all’avanguardia per Venclexta in soggetti con AML precedentemente non trattati non idonei per la chemioterapia intensiva, in combinazione con un agente ipometilante o LDAC, sulla base dei risultati di questi due studi. Con questa approvazione, Venclexta è disponibile negli Stati Uniti per due forme di cancro del sangue.
Venclexta è stato sviluppato da AbbVie e Roche. È commercializzato congiuntamente da AbbVie e Genentech, un membro del gruppo Roche, negli Stati Uniti e commercializzato da AbbVie al di fuori degli Stati Uniti.
