Presentati i risultati dell’analisi primaria dello studio di Fase III HAVEN 2 su HEMLIBRA® di Chugai per il trattamento di bambini affetti da emofilia A con inibitori
Chugai Pharmaceutical ha annunciato che i risultati dell’analisi primaria dello studio di Fase III HAVEN 2, inteso a valutare la terapia per l’emofilia A HEMLIBRA nei bambini affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, sono stati comunicati nell’ambito di una presentazione orale in occasione del 60° convegno annuale della Società americana di ematologia tenuto a San Diego dal 1° al 4 dicembre 2018.
Questi dati, incluso un follow-up più lungo e nuovi dati per programmi di dosaggio meno frequenti, hanno dimostrato un controllo clinicamente significativo dell’emorragia.
“Il controllo del sanguinamento è importante soprattutto per i bambini con emofilia A. Sono felice che HEMLIBRA abbia mostrato dati positivi da un lungo periodo di trattamento nei bambini di età inferiore ai 12 anni con emofilia A con inibitori”, ha detto il Vicepresidente esecutivo di Chugai, Co-Head di Project & Lifecycle Management Unit, Dr. Yasushi Ito. “HEMLIBRA è stato approvato in più di 50 paesi. Spero che i nuovi dati amplieranno il potenziale contributo di HEMLIBRA nelle persone con emofilia A con inibitori che hanno opzioni di trattamento limitate.”
Lo studio HAVEN 2 è uno studio clinico di fase III multicentrico, in aperto, che valuta l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica della somministrazione sottocutanea una volta alla settimana, ogni due settimane o ogni quattro settimane della profilassi di HEMLIBRA nei bambini di età inferiore ai 12 anni con emofilia A con inibitori del fattore VIII. L’analisi primaria sulla valutazione dell’efficacia comprendeva 85 bambini con emofilia A con inibitori del fattore VIII. Il periodo di follow-up mediano del braccio A, B e C era 58, 21.3 e 19.9 settimane, rispettivamente.
Nei pazienti trattati con HEMLIBRA una volta alla settimana ha avuto sanguinamenti trattati allo zero e il 23,1% ha avuto sanguinamenti trattati 1-3.
La somministrazione settimanale di HEMLIBRA ha mostrato una riduzione del 99% nei sanguinamenti trattati rispetto al precedente trattamento con bypassanti come profilassi o on-demand in un confronto intraoperatorio prospettico nel braccio A.
Le reazioni avverse più comuni che si sono verificate nel 10% o più dei bambini trattati con HEMLIBRA erano sintomi comuni di raffreddore, reazioni al sito di iniezione, febbre, infezione del tratto respiratorio superiore, tosse, diarrea, vomito, mal di testa, contusione, caduta e influenza. Non si sono verificati casi di microangiopatia trombotica o eventi trombotici.
Quattro pazienti sono risultati positivi agli anticorpi anti-droga a HEMLIBRA. Di questi pazienti, due avevano ADA con potenziale neutralizzante basato su livelli ridotti di HEMLIBRA. Come precedentemente riportato, l’ADA in uno di questi pazienti ha ridotto l’efficacia di HEMLIBRA e ha portato all’interruzione del trattamento. L’altro paziente non ha avuto sanguinamenti a partire dalla data di interruzione clinica dello studio.
Inoltre, i dati dello studio HOHOEMI sono stati riportati come Presentazione di un Poster al Meeting annuale ASH. Lo studio HOHOEMI è condotto in Giappone da Chugai per studiare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di ogni due settimane o ogni quattro settimane di somministrazione sottocutanea della profilassi di HEMLIBRA nei bambini di età inferiore ai 12 anni con emofilia A senza inibitori compresi i pazienti pediatrici precedentemente non trattati con FVIII
