Italfarmaco S.p.A. ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione Fast Track a givinostat per il trattamento di pazienti affetti da policitemia vera, un raro tumore ematologico per il quale le opzioni terapeutiche sono limitate.
“La decisione della FDA di concedere a givinostat la designazione Fast Track sottolinea l’urgente necessità di trattamenti innovativi per la policitemia vera e sottolinea il potenziale di givinostat nel fare una differenza significativa”, ha dichiarato Paolo Bettica, Chief Medical Officer di Italfarmaco Group. “Non vediamo l’ora di collaborare a stretto contatto con la FDA per pianificare il completamento del nostro studio clinico di Fase III”.
Givinostat è un inibitore orale dell’istone deacetilasi con potenziali applicazioni sia nei disturbi neuromuscolari che in oncologia. Gli HDACi agiscono modulando vie cellulari chiave che regolano l’espressione genica, offrendo promettenti benefici terapeutici in una vasta gamma di patologie. Givinostat è attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento del PV, un raro tumore del sangue caratterizzato da una sovrapproduzione di componenti eritroidi, mieloidi e megacariocitiche nel midollo osseo. Il PV causa comunemente sintomi come mal di testa, debolezza e prurito, con gravi complicanze tra cui ictus, infarto e trombosi venosa profonda, che sono le principali cause di mortalità. Inoltre, il PV comporta un rischio variabile di progressione verso mielofibrosi o leucemia mieloide acuta. Prendendo di mira e modulando l’espressione genica anomala, givinostat può contribuire a controllare l’eccessiva proliferazione cellulare causata da mutazioni come JAK2V617F, comunemente riscontrate nei pazienti affetti da PV. Questo meccanismo mira a ridurre il carico di malattia, alleviare i sintomi e migliorare gli esiti a lungo termine. Lo studio di Fase III sta attualmente arruolando pazienti presso centri clinici aperti in Europa, Regno Unito, Israele e Nord America, con l’apertura di altri centri a breve.
La designazione “Fast Track” della FDA è un processo progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di nuovi farmaci o biologici destinati al trattamento di condizioni gravi o potenzialmente letali e a rispondere a bisogni medici insoddisfatti. Questa designazione mira ad accelerare il processo di sviluppo e revisione dei farmaci incoraggiando una comunicazione tempestiva e frequente tra la FDA e le aziende farmaceutiche.
Givinostat ha ricevuto la designazione di farmaco orfano dalla FDA e dall’Agenzia Europea per i Medicinali per la distrofia muscolare di Duchenne.
Inoltre, givinostat ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio per la distrofia muscolare di Duchenne dalla FDA e dall’MHRA1, con un parere positivo adottato dal CHMP2 e altri processi regolatori attualmente in corso.
