L’Agenzia Europea per i Medicinali ha approvato la nuova’indicazione di rivaroxaban, inibitore orale del fattore Xa per il trattamento e per la prevenzione di recidive del tromboembolismo venoso nei bambini da 0 a 17 anni con TEV, comprese trombosi correlate a catetere e trombosi del seno venoso cerebrale.
Ad oggi non esistono soluzioni terapeutiche orali approvate per bambini con TEV. Rivaroxaban, fino ad ora utilizzato nella pratica clinica quotidiana in pazienti adulti affetti da tromboembolismo venoso, è il primo inibitore orale del fattore Xa approvato per uso pediatrico nel trattamento e prevenzione del TEV.
“Sebbene i progressi della medicina hanno fatto sì che bambini con malattie molto gravi, possano condurre una vita migliore e più lunga, quelli a rischio TEV hanno ancora opzioni di trattamento limitate – ha affermato il Dottor Joerg Moeller, Membro del Consiglio Direttivo della Divisione Farmaceutica di Bayer AG e Capo della Ricerca e Sviluppo – Il tromboembolismo venoso è una complicanza molto seria, indipendentemente dagli anni dei pazienti. Per questo dovrebbe essere disponibile un trattamento per tutte le età. Con i dati dello Studio di Fase III EINSTEIN Jr, rivaroxaban, garantisce un profilo di sicurezza ed efficacia basato sui dati del più ampio e completo programma di studi clinici dedicato al tromboembolismo pediatrico, realizzato fino ad oggi”.
Il Professor Christoph Male del Dipartimento di Pediatria dell’Università di Medicina di Vienna, ha aggiunto: “La disponibilità di rivaroxaban in soluzione orale, eviterà la necessità di modifiche al dosaggio della formulazione per adulti e ridurrà sostanzialmente il numero di iniezioni necessarie nel trattamento anticoagulante tradizionale, oltre ai prelievi di sangue., il regime pediatrico di rivaroxaban rappresenterà un trattamento alternativo vantaggioso per i bambini con TEV.”
La nuova indicazione rilasciata da EMA si basa sui dati di un programma clinico completo ad oggi il più vasto mai realizzato, dedicato ai pazienti pediatrici con TEV. Il tromboembolismo venoso nei bambini si verifica generalmente in presenza di patologie potenzialmente letali, a causa dei frequenti e prolungati ricoveri.
Inoltre, l’attuale trattamento del TEV nei bambini si basa principalmente su dati osservazionali e su estrapolazione da studi su adulti, utilizzando eparina iniettabile e/o antagonisti della Vitamina K.
Nel corso della Fase III dello Studio EINSTEIN Jr, dopo una terapia di almeno 5 giorni con eparina, i bambini del braccio rivaroxaban, hanno ricevuto il farmaco con dosaggio calcolato in base al peso ed equivalente alla dose per adulti di 20 mg 1 volta/die, utilizzata nel trattamento della trombosi venosa profonda/embolia polmonare. Questi dosaggi sono stati somministrati sotto forma di compresse o granulati per sospenione orale.
Lo studio ha dimostrato un’incidenza numericamente inferiore di recidive di TEV nei bambini trattati con rivaroxaban, rispetto alla terapia standard.
Non è stata osservata alcuna differenza nell’endpoint primario di sicurezza relativo a sanguinamento maggiore o clinicamente rilevante non maggiore. I risultati di sicurezza ed efficacia assoluti e relativi osservati nello studio EINSTEIN Jr sono coerenti con quelli dei precedenti trial su rivaroxaban negli adulti.
