Kedrion ultra-rare e debilitanti, annuncia che l’Agenzia Europea per i Medicinali ha conferito la Designazione di Farmaco Orfano alla sua terapia sperimentale per la carenza congenita di Fattore V, una rara malattia emorragica ereditaria.
Il deficit congenito di Fattore V è una condizione ultra-rara causata da livelli ridotti di Fattore V, una proteina essenziale nella cascata della coagulazione del sangue. I pazienti possono manifestare un ampio spettro di sintomi emorragici, da lievi a gravi. Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili restano limitate e i pazienti si affidano oggi principalmente a trattamenti non specifici, evidenziando un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto.
La decisione dell’EMA rappresenta un importante riconoscimento regolatorio offrendo accesso al supporto scientifico per progredire nel programma di sviluppo.
Questo traguardo si inserisce nel più ampio impegno di Kedrion nell’innovazione della scienza del plasma, anche attraverso l’impiego di intermedi del frazionamento del plasma oggi non utilizzati o sottoutilizzati. Trasformare queste risorse in potenziali terapie significa contribuire a un modello di innovazione sostenibile nelle malattie rare e ultra-rare.
Andrea Caricasole, Chief Research & Innovation Officer di Kedrion, ha detto: “Questa designazione da parte dell’EMA rappresenta un importante passo avanti per rispondere al deficit congenito di Fattore V, una condizione rara caratterizzata da bisogni clinici significativi, ancora insoddisfatti. Ecco perché puntiamo ad ampliare le possibilità terapeutiche per i pazienti che oggi si affidano principalmente a trattamenti non specifici. Questo traguardo riflette, inoltre, il nostro impegno nel valorizzare il potenziale delle proteine plasmatiche e nel tradurre la ricerca scientifica in innovazione concreta per i pazienti.”
Questo risultato rafforza il ruolo di Kedrion come realtà guidata dalla ricerca scientifica e impegnata nello sviluppo di terapie per le malattie rare e ultra-rare.
