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Kedrion ultra-rare e debilitanti, annuncia che l’Agenzia Europea per i Medicinali ha conferito la Designazione di Farmaco Orfano alla sua terapia sperimentale per la carenza congenita di Fattore V, una rara malattia emorragica ereditaria. Il deficit congenito di Fattore V è una condizione ultra-rara causata da livelli ridotti di Fattore V, una proteina essenziale nella cascata della coagulazione del sangue. I pazienti possono manifestare un ampio spettro di sintomi emorragici, da lievi a gravi. Le opzioni terapeutiche attualmente disponibili restano limitate e i pazienti si affidano oggi principalmente a trattamenti non...