Dompé presenta i risultati della sperimentazione clinica di fase II per Ladarixin nel diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
Dompé Farmaceutici SpA e Dompé US hanno annunciato i risultati della sperimentazione clinica di Fase 2 di punta per il suo inibitore sperimentale CXCR1 / 2, ladarixina, in pazienti con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza presso l’American Diabetes 80a sessione scientifica dell’Associazione il 14 giugno 2020. Lo studio supporta il modo in cui i nuovi approcci per l’inibizione dell’IL-8, un mediatore pro-infiammatorio coinvolto nella risposta immunitaria innata più recentemente nota come CXCL-8, mostrano effetti promettenti sulla conservazione del pancreas β-cellule e rallentamento della progressione della malattia nei pazienti con T1D.2 di nuova insorgenza
“Il T1D è una malattia grave che colpisce più di 1 milione di adulti negli Stati Uniti, spesso progredendo con l’età, mettendoli a rischio di patologie come malattie cardiovascolari, malattie renali e danni ai nervi”, ha affermato il ricercatore primario Prof. Paolo Pozzilli, Professore ordinario di Endocrinologia e Diabete presso il Campus Bio-Medico dell’Università di Roma – Italia. “Il rallentamento della progressione della malattia è stato a lungo al centro della comunità medica T1D, e speriamo che questo concetto possa portarci un passo avanti verso una soluzione.”
MEX0114 era uno studio di fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su pazienti adulti con T1D di nuova insorgenza. L’obiettivo di questo studio di Fase 2 era di indagare se la ladarixina, un farmaco sperimentale orale a piccole molecole, abbia una potenziale attività per preservare la funzione delle cellule β e ritardare la progressione del T1D.1 di nuova insorgenza
L’endpoint primario era l’AUC della risposta del peptide C ai test di tolleranza ai pasti misti, una misura per valutare il mantenimento della funzione residua delle cellule β. Mentre l’endpoint primario non ha raggiunto la significatività statistica a 13 settimane, in un’analisi di sottopopolazione pre-specificata di pazienti con grave insorgenza di T1D con un rischio maggiore di perdita imminente della funzione residua delle cellule β, ladarixina ha mostrato un effetto statisticamente significativo sull’AUC del peptide C al mese 6, rispetto al placebo. Questi risultati rafforzano il ruolo della ladarixina nel mantenimento della funzione residua delle cellule β. Inoltre, questi risultati promettenti supporteranno la progettazione futura dello studio, per quanto riguarda la durata del trattamento con ladarixina e la popolazione target dei pazienti con T1D di nuova insorgenza.
Inoltre, è stata osservata una tendenza a favore della ladarixina per quanto riguarda gli endpoint secondari chiave di HbA1c <7%, il fabbisogno giornaliero di insulina <0,50 UI/kg e il tasso di episodi ipoglicemici gravi. Nel complesso, la ladarixina è stata ben tollerata. Non sono state rilevate osservazioni di sicurezza clinicamente rilevanti tra i due gruppi.
“Molti anni fa ci siamo interessati a un nuovo approccio per interrompere la cascata infiammatoria nel tentativo di proteggere i pazienti dalla continua distruzione che è il segno distintivo del diabete autoimmune”, ha affermato Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer di Dompé. “Questo programma rappresenta il lavoro di ricercatori e clinici di tutto il mondo e siamo entusiasti dell’opportunità di condividere i risultati con la comunità scientifica”.
