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CSL ha annunciato la pubblicazione su “The Lancet” dei risultati dello studio di fase III VANGUARD che valuta garadacimab come trattamento di profilassi somministrato una volta al mese per gli attacchi di angioedema ereditario. L’articolo di The Lancet fornisce dati dettagliati sullo studio di fase III, che sono stati presentati in occasione del meeting annuale 2023 dell’American Academy of Allergy, Asthma & Immunology, tenutosi a San Antonio a febbraio 2023. Lo studio ha raggiunto i suoi endpoint primari e
secondari, dimostrando che le iniezioni sottocutanee mensili di garadacimab hanno ridotto in maniera significativa il tasso di attacchi rispetto al placebo nei pazienti con HAE.
Nel corso dello studio multicentrico a gruppi paralleli, condotto in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, i pazienti a cui era stato somministrato garadacimab hanno manifestato un tasso mensile di attacchi statisticamente inferiore rispetto al placebo durante il periodo di trattamento di 6 mesi. Il tasso mensile di attacchi medio è stato di 0,27 per i pazienti trattati con garadacimab rispetto al 2,01 per quelli trattati con placebo, con un tasso mensile di attacchi mediano di 0 per il braccio garadacimab rispetto all’1,35 per il braccio placebo, con una conseguente riduzione del tasso di attacchi medio dell’86,5% rispetto al placebo e una riduzione del tasso di attacchi mediano del 100%rispetto al placebo. In particolare, la precoce insorgenza di protezione con garadacimab è stata evidente sin dalla prima dose, con quasi tre quarti dei pazienti liberi da attacchi entro i primi tre mesi e con un’efficacia sostenuta per i successivi tre mesi.
Inoltre, i risultati pubblicati su The Lancet mostrano che i pazienti trattati con garadacimab somministrato una volta al mese hanno sperimentato una riduzione del numero di attacchi di HAE moderati o gravi e una riduzione del numero di attacchi di HAE che richiedono il ricorso a farmaci d’emergenza rispetto ai
pazienti che avevano ricevuto placebo. Garadacimab ha anche dimostrato miglioramenti nei patient-reported outcomes, con l’81,6% dei soggetti trattati con garadacimab che ha riportato una risposta “buona” o “migliore” nel questionario SGART nel corso dei sei mesi dello studio rispetto al 33,3% dei pazienti trattati con placebo. Infine, lo studio ha evidenziato che garadacimab ha un profilo di sicurezza favorevole, con una frequenza di eventi avversi emergenti dal trattamento simile nei bracci garadacimab e placebo. I TEAE più comuni nei pazienti trattati con garadacimab sono stati infezioni delle vie respiratorie superiori, rinofaringite e cefalea. Non ci sono stati eventi avversi di emorragia o trombosi.
“Nonostante la disponibilità di trattamenti di profilassi efficaci per l’HAE, i pazienti hanno ancora attacchi acuti, con un elevato carico della malattia; sono quindi necessarie nuove opzioni terapeutiche che offrano maggiore praticità, scelta e controllo”, ha affermato Marianna Alacqua, Direttore Medico Italia. “Sulla base dei dati pubblicati su The Lancet, riteniamo che garadacimab abbia il potenziale per diventare una terapia first-in-class, fornendo in tal modo una nuova opzione in caso di significativi bisogni clinici insoddisfatti. Lo sviluppo di garadacimab riflette il nostro impegno nel fornire farmaci ingrado di cambiare la vita ai pazienti affetti da HAE e ai medici che li curano”.
L’articolo di The Lancet – intitolato Efficacy and safety of garadacimab, a factor XIIa inhibitor for hereditary angioedema prevention: a global, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial è stato pubblicato online il 28 febbraio 2023. CSL prevede di procedere a livello globale con
la sottomissione agli enti regolatori per l’approvazione di garadacimab entro la fine dell’anno.