Tag: csl

È stata pubblicata il 03/09/2025 in Gazzetta Ufficiale la determinazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco che ufficializza la rimborsabilità in Italia di HEMGENIX, la prima terapia genica one-shot per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave senza storia di inibitori del fattore FIX che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti. L’emofilia B è una malattia rara e potenzialmente letale che in Italia registra 1,5 casi ogni 100.000 abitanti. Comporta gravi episodi emorragici, spesso spontanei, a carico delle articolazioni, dei muscoli e degli organi interni. Attualmente,...