È stata pubblicata il 03/09/2025 in Gazzetta Ufficiale la determinazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco che ufficializza la rimborsabilità in Italia di HEMGENIX, la prima terapia genica one-shot per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave senza storia di inibitori del fattore FIX che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti.
L’emofilia B è una malattia rara e potenzialmente letale che in Italia registra 1,5 casi ogni 100.000 abitanti. Comporta gravi episodi emorragici, spesso spontanei, a carico delle articolazioni, dei muscoli e degli organi interni. Attualmente, i pazienti necessitano di infusioni continue e a vita di Fattore IX per prevenire le emorragie e gestire la carenza congenita della proteina.
HEMGENIX ha ottenuto il requisito dell’innovazione terapeutica. Questo comporta, ai sensi della normativa vigente, una serie di conseguenze rilevanti, tra cui l’inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi, che garantisce risorse dedicate per l’accesso rapido dei pazienti a questo tipo di terapie.
La rimborsabilità di HEMGENIX è stata definita attraverso uno sconto confidenziale e un accordo di Managed Entry Agreement di tipo payment by result. Questo modello prevede che il rimborso del trattamento sia direttamente correlato agli esiti clinici ottenuti: in pratica, si applica un pay-back a carico dell’Azienda per tutti i pazienti non respondenti, secondo criteri e indicatori clinici concordati con AIFA.
Il payment by result rappresenta quindi uno strumento di condivisione del rischio che tutela la sostenibilità del sistema, garantendo al tempo stesso equità di accesso ai pazienti eleggibili. Nel caso di HEMGENIX®, questo meccanismo è particolarmente rilevante, poiché si tratta di una somministrazione unica il cui valore viene misurato nel lungo periodo, assicurando che l’investimento pubblico sia proporzionato al beneficio clinico reale.
“La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale segna un momento storico per l’emofilia B in Italia” – ha dichiarato Lara Pippo, Head of Market Access di CSL Behring Italia. “L’obiettivo condiviso con le istituzioni è consentire alle persone con questa malattia rara di accedere in tempi rapidi a una terapia innovativa, assicurando al contempo la sostenibilità del sistema sanitario. È un traguardo che si traduce in nuove prospettive per i pazienti e le loro famiglie.”
HEMGENIX si somministra in un’unica infusione endovenosa e utilizza un vettore adeno-associato per introdurre nelle cellule il gene funzionale che consente Date of Preparation Sept 2025 al fegato di produrre Fattore IX in modo autonomo e duraturo, contribuendo a prevenire o ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento.
La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale segna l’inizio della disponibilità di HEMGENIX per i pazienti italiani, ribadendo l’impegno delle istituzioni e dell’azienda nel rendere accessibili le terapie più avanzate e innovative.
