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SMA: Biogen presenta nuovi dati...

In occasione della Muscular Dystrophy Association Clinical...

SMA: al via la nuova...

A volte li chiamano speciali, altre mitici; più spesso guerrieri. Nonostante...

SMA: Biogen presenta nuovi dati su salanersen

In occasione della Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference 2026, Biogen ha presentato nuovi risultati dello studio di Fase 1b su salanersen, un oligonucleotide antisenso sperimentale somministrato per via intratecale una volta l’anno per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Lo studio ha valutato salanersen in bambini che presentavano uno stato clinico subottimale precedentemente trattati con la terapia genica. Salanersen è risultato generalmente ben tollerato. I partecipanti, dopo l’inizio del trattamento con salanersen, hanno mostrato una riduzione dei livelli di NfL, biomarcatore associato alla neurodegenerazione e miglioramenti funzionali, inclusa l’acquisizione...
Redazione -
Ricerca e università

Il gene SMN1/SMN2...

L’incessante impegno nell’identificare la genetica della SLA procede a ritmo serrato anche nell’escludere quei geni implicati in altre malattie neurodegenerative che magari si pensava...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

La FDA approva...

Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato Evrysdi per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale negli adulti e nei bambini...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

Nuovi dati su...

Biogen ha presentato nuovi dati sul programma di sviluppo clinico di nusinersen, condotto su un ampio spettro di pazienti con atrofia muscolare spinale, dai...
Redazione -
Mercato Biomed e Pharma

Roche presenta nuovi...

Roche ha presentato i dati a 1 anno emersi dalla Parte 2 dello studio FIREFISH, sperimentazione internazionale registrativa volta a valutarerisdiplam in bambini di...
Redazione -
Ricerca e università

Lo studio dei...

E’ SYT13 il nuovo target terapeutico identificato come possibile modificatore della Sclerosi Laterale Amiotrofica e dell’Atrofia Spinale Muscolare. La scoperta è dei ricercatori del...
Redazione -
Fiere ed eventi

Fondazione Roche: premiati...

Sono stati premiati, presso la prestigiosa Accademia Nazionale di San Luca a Roma, gli otto vincitori del Bando “Fondazione Roche per le persone con...
Redazione -
Ricerca e università

Atrofia muscolare spinale:...

L’atrofia muscolare spinale, dovuta a mutazioni autosomico-recessive del gene SMN, è una grave patologia neurodegenerativa, caratterizzata dalla morte di un particolare tipo di cellule,...
Redazione -
Ricerca e università

Identitificato un nuovo...

È considerata la più frequente causa genetica di morte nell’infanzia. L’atrofia muscolare spinale, grave patologia neurodegenerativa, è caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni del midollo...
Redazione -
Ricerca e università

Nuova luce sulla...

Gattonare sembra una delle azioni più semplici. Ma c’è chi ha i muscoli talmente deboli da non poter fare nemmeno questo. Lo sanno bene...
Redazione -

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