Tag: ivacaftor

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che l'Agenzia Europea dei Medicinali ha accolto favorevolmente la domanda di variazione di tipo II dell’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di KAFTRIO in combinazione con ivacaftor. La richiesta riguarda l’estensione dell’indicazione approvata per KAFTRIO in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti pediatrici con Fibrosi Cistica di età pari o superiore a 2 anni di età che presentano una mutazione nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica responsiva sulla base di dati clinici e/o in vitro. La domanda sarà ora...