Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato la presentazione di una New Drug Application alla Food and Drug Administration statunitense per il regime di combinazione tripla VX-445, tezacaftor e ivacaftor. La NDA include una richiesta di Priority Review, che, se concessa, ridurrebbe la revisione della FDA della NDA a otto mesi dal momento della presentazione, rispetto a un calendario standard di revisione di 12 mesi dalla presentazione.
La presentazione è supportata da risultati positivi precedentemente resi noti di due studi globali di Fase 3: uno studio di Fase a 24 settimane in persone con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima e uno studio di Fase a 4 settimane in persone con due mutazioni di F508del. Entrambi gli studi di Fase 3 hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi della funzionalità polmonare, che era l’endpoint primario e in tutti i principali endpoint secondari. In questi studi, il regime di combinazione tripla è stato generalmente ben tollerato.
“Ci siamo concentrati incessantemente sulla progressione di VX-445 (elexacaftor), tezacaftor e ivacaftor dalla scoperta attraverso lo sviluppo clinico e la presentazione normativa,” ha detto Reshma Kewalramani, Vicepresidente esecutivo e Chief Medical Officer di Vertex. “La presentazione del La NDA è un passo importante verso il nostro obiettivo di portare questo medicinale nel gruppo di persone con la fibrosi cistica più grande che ancora non ha un medicinale approvato da Vertex, oltre a fornire benefici significativamente migliorati ai pazienti con due mutazioni di F508del. con la FDA mentre esaminano la NDA e attendo con ansia il potenziale di questa combinazione tripla che diventa una nuova opzione terapeutica per le persone affette da FC”.
Negli Stati Uniti, il regime di trattamento VX-445, tezacaftor e ivacaftor è stato assegnato alla designazione Breakthrough Therapy nel maggio 2018. La designazione Breakthrough Therapy è un processo progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati a trattare una condizione grave e per i quali prove cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su un endpoint clinicamente significativo.
