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Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per KAFTRIO in un regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento di persone con fibrosi cistica di età compresa tra 12 anni e anziani con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, o due mutazioni F508del nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica.

Per la prima volta, fino a 10.000 persone in Europa di età pari o superiore a 12 anni con FC che hanno una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima saranno eleggibili per un modulatore CFTR che tratta la causa sottostante della malattia. L’approvazione del regime di tripla combinazione espande anche il numero di opzioni di trattamento disponibili per le persone di età pari o superiore a 12 anni con FC che hanno due copie della mutazione F508del, la mutazione che causa la FC più comune al mondo.

“Oggi è un giorno significativo per le persone con FC, le loro famiglie e Vertex, e ci porta un passo avanti verso il nostro obiettivo finale di scoprire e sviluppare trattamenti per tutti i pazienti con FC”, ha affermato Reshma Kewalramani, Chief Executive Officer e Presidente, Vertex. “Vorrei ringraziare i nostri scienziati dedicati, così come i ricercatori dello studio e le persone con FC che hanno partecipato ai nostri test clinici per consentire a questo farmaco innovativo di essere approvato oggi in Europa. Senza il loro impegno, questo traguardo non sarebbe stato possibile”.

A seguito degli accordi di rimborso a lungo termine in Inghilterra, Danimarca e Repubblica d’Irlanda e delle disposizioni per l’accesso ai sistemi sanitari come la Germania, i pazienti idonei in questi paesi avranno accesso al regime di tripla combinazione nelle prossime settimane. Vertex si impegna a lavorare a stretto contatto con le autorità sanitarie nazionali e i governi di tutti gli altri Paesi in Europa per garantire l’accesso ai pazienti idonei il più rapidamente possibile.

L’autorizzazione all’immissione in commercio si è basata sui risultati di due studi globali di Fase 3, che hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi nella funzione polmonare e tutti i principali endpoint secondari, in persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima o due mutazioni F508del nel gene CFTR. Il regime di tripla combinazione è stato generalmente ben tollerato in entrambi gli studi.

“Il regime di tripla combinazione ha dimostrato di avere un impatto importante su diverse misure di esito nelle persone con FC”, ha affermato il professor Harry Heijerman, professore e capo del dipartimento di pneumologia presso il Centro medico universitario di Utrecht, Paesi Bassi. “I dati clinici hanno mostrato miglioramenti significativi nella funzione polmonare e altre misure importanti, come i livelli di cloruro nel sudore e la qualità della vita misurata dal punteggio del dominio respiratorio CFQ-R, nei pazienti trattati con la tripla terapia di combinazione. Non vedo l’ora di vedere l’impatto del farmaco nella pratica clinica”.