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Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che in uno studio proof-of-concept di fase 2, VX-864 ha ottenuto aumenti rapidi, coerenti e statisticamente significativi dei livelli medi di alfa-1 antitripsina funzionale da 2,2 a 2,3 micromolare da basale nelle persone con deficit di alfa-1 antitripsina con genotipo PiZZ, in tre gruppi di dosaggio di VX-864 rispetto al placebo. VX-864 è stato generalmente ben tollerato nello studio di Fase 2. Questi dati forniscono una chiara evidenza che un correttore orale di piccole molecole progettato per promuovere il corretto ripiegamento della proteina Z-AAT mutante...