Novartis ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato Tisagenlecleucel, terapia cellulare CAR-T, per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica. L’approvazione fa seguito al parere positivo di marzo del Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia Europea per i medicinali ed è applicabile a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, più Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Questa approvazione rappresenta la terza indicazione per Tisagenlecleucel e la rende la prima terapia cellulare CAR T approvata nella UE per i pazienti affetti da linfoma follicolare recidivante e refrattario di grado 1, 2 e 3A.
“Quando il linfoma follicolare non risponde al trattamento, o recidiva, diventa più aggressivo e difficile da trattare; i pazienti spesso finiscono per ricevere diverse linee terapeutiche, con benefici decrescenti”, ha affermato Pier Luigi Zinzani, presidente della Commissione attività formative della SIE e Professore ordinario di Ematologia all’Università di Bologna. “L’approvazione di Tisagenlecleucel in Europa avvicina i pazienti affetti da linfoma follicolare a una terapia con un potenziale curativo, fornendo loro una speranza di esiti migliori”.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio globale di fase II ELARA, in cui l’86% dei pazienti trattati con Tisagenlecleucel ha avuto una risposta, incluso il 69% che ha avuto una risposta completa. È stata inoltre dimostrata una risposta duratura e prolungata al trattamento: l’87% dei pazienti ha mantenuto una risposta completa per nove o più mesi dopo la risposta iniziale. Nello studio, sono stati valutati per l’efficacia 94 pazienti infusi, con un follow-up mediano di circa 21 mesi.
Tra i 97 pazienti valutabili per la sicurezza, il profilo di tollerabilità di Tisagenlecleucelè stato buono1. È stata segnalata la sindrome da rilascio di citochine nel 50% dei pazienti dopo l’infusione di Tisagenlecleucel e non sono stati segnalati eventi di grado 3 o 4, secondo la scala di Lee. Reazioni avverse neurologiche si sono verificate nel 9% dei pazienti entro otto settimane dall’infusione di Tisagenlecleucel. Infezioni gravi si sono verificate nel 16% dei pazienti.
“In linea con l’esperienza maturata nel trattamento di altri tipi di Linfoma come, ad esempio, nel Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B recidivante o refrattario, Tisagenlecleucel si è dimostrata una terapia innovativa, efficace e con un buon profilo di sicurezza anche nei pazienti affetti da linfoma follicolare recidivato o refrattario.“ – dichiara il Prof. Andrés J. M. Ferreri, Presidente della Fondazione Italiana Linfomi e Direttore dell’Unità di Linfomi dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano – “Questa approvazione rappresenta un passo importante per migliorare in maniera significativa la possibilità di guarigione di una popolazione numericamente rilevante e critica di pazienti oncoematologici”.
“Grazie a questa nuova approvazione siamo felici di poter ampliare il raggio di azione di questa terapia avanzata a un numero maggiore di pazienti che convivono con linfoma follicolare recidivante”, ha dichiarato Marie-France Tschudin, presidente di Innovative Medicines International e Chief Commercial Officer presso Novartis. “Grazie a risposte durature e a un profilo di sicurezza che consente una somministrazione flessibile, stiamo facendo il possibile per riscrivere la sopravvivenza al cancro e alleviare l’onere di questa malattia per i pazienti e il sistema sanitario”.
Oltre al LF r/r, Tisagenlecleucel è approvato per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B r/r dopo due o più linee di terapia sistemica.
