Anemia falciforme: Novartis riceve il parere positivo del CHMP per crizanlizumab
Novartis ha annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia Europea per i medicinali ha adottato un parere positivo, raccomandando l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata di Adakveo per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti e delle conseguenti crisi dolorose nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età. Crizanlizumab può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata.
“L’anemia falciforme è una patologia complessa con manifestazioni molto gravi che hanno un forte impatto sull’attesa e qualità di vita dei pazienti – ha dichiarato Gian Luca Forni, presidente della Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie. “L’opinione positiva dell’CHMP è un importante passo in avanti verso la disponibilità di un farmaco innovativo che rappresenta un’arma che mira a prevenire e affrontare il fenomeno della vaso-occlusione, le crisi dolorose ed altre conseguenze devastanti tipiche di questa malattia”.
Se approvato dalla Commissione Europea, crizanlizumab sarà il primo farmaco mirato disponibile per la prevenzione delle VOC nei pazienti con anemia falciforme in Europa. Crizanlizumab si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione. Sebbene sia considerata una patologia rara, sono decine di migliaia di persone in Europa che soffrono di anemia falciforme.
“L’opinione positiva del CHMP per crizanlizumab sottolinea il potenziale di questo nuovo farmaco nel prevenire la vaso-occlusione e le crisi dolorose acute ricorrenti nell’anemia falciforme, che possono impattare tutti gli aspetti della vita dei pazienti”, ha affermato Susanne Schaffert, Presidente di Novartis Oncology. “Novartis si dedica all’innovazione ovunque vi sia un significativo bisogno medico insoddisfatto, e siamo grati per il supporto che abbiamo ricevuto dalla comunità dei pazienti con anemia falciforme, dai loro rappresentanti e dagli esperti europei in tutto il mondo, i quali continuano ad aiutarci a re-immaginare la medicina per questa malattia devastante”.
L’opinione del CHMP è basata sui risultati di SUSTAIN, uno studio clinico di 52 settimane, randomizzato e controllato con placebo, il quale ha dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso mediano annuale di VOC a 1,63 rispetto al 2,98 del placebo (p= 0,010), una riduzione equivalente al 45%. Tra i pazienti sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC, a prescindere dal genotipo della malattia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea.
Ulteriori risultati dello studio SUSTAIN includono: una riduzione del tasso mediano annuale di giorni di ospedalizzazione; il tempo mediano alla prima VOC di 4,1 mesi per crizanlizumab, rispetto agli 1,4 mesi per il placebo.
La Commissione Europea valuta la raccomandazione del CHMP e in genere pronuncia la sua decisione finale in circa due mesi. Inoltre, il Committee for Orphan Medicinal Products sta attualmente esaminando l’opportunità di mantenere per crizanlizumab la designazione di “farmaco orfano”. Crizanlizumab è attualmente approvato negli Stati Uniti e in altri sette Paesi per ridurre la frequenza delle crisi vaso-occlusive nei pazienti con anemia falciforme a partire dai 16 anni di età.
L’anemia falciforme è una delle malattie genetiche del sangue più comuni al mondo. È una patologia cronica, permanente e debilitante, di gravità clinica variabile. L’anemia falciforme è caratterizzata dall’alterazione della forma e proprietà fisiche dei globuli rossi e da una maggior adesività delle diverse cellule ematiche rispetto al solito. In determinate situazioni, queste cellule si attivano e aderiscono tra di loro e la parete interna del vasi sanguigni, formando degli agglomerati che a loro volta possono rallentare, bloccare e ridurre il flusso di sangue e ossigeno, causando danni ai vasi sanguigni e agli organi. Questo comporta di conseguenza delle crisi acute ricorrenti ed imprevedibili di occlusione vascolare dolorosa, chiamate anche crisi vaso-occlusive responsabili del danno d’organo. Le crisi dolorose tipiche dell’anemia falciforme sconvolgono la vita dei pazienti dal punto di vista fisico, sociale ed emotivo: inoltre, comportano delle complicanze acute, e a lungo termine.
Le persone affette da anemia falciforme hanno ereditato dai loro genitori due copie anormale del gene dell’emoglobina. Coloro che hanno il “tratto falciforme” hanno ereditato un gene anomalo e un gene normale. Il tratto falciforme può essere asintomatico, ma gli individui con la malattia possono trasmetterla ai propri figli. Se entrambi i genitori hanno il tratto, i loro figli hanno il 25% di probabilità di soffrire di anemia falciforme, il 50% di avere il tratto falciforme e il 25% di avere due geni normali o di non avere il tratto falciforme né l’anemia falciforme. Un semplice esame del sangue può determinare se una persona è portatrice del tratto falciforme.
L’anemia falciforme interessa molte popolazioni diverse in tutto il mondo, ma colpisce in modo particolare le persone originarie dell’Africa sub-sahariana. È anche comune tra le persone con origini sudamericane, centroamericane e indiane, così come in diversi Paesi del Mediterraneo, come l’Italia e la Turchia, e presso altre popolazioni.
