Akcea annuncia la rimborsabilità di TEGSEDI in Italia per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina con polineuropatia
“La rimborsabilità di TEGSEDI in Italia rappresenta un traguardo entusiasmante, con la disponibilità per le persone affette da hATTR con polineuropatia di una tanto necessaria opzione terapeutica somministrabile al proprio domicilio”, ha dichiarato Michael Pollock, vicepresidente senior, direttore per l’Europa di Akcea.
“Siamo lieti che a seguito di una valutazione dettagliata di TEGSEDI l’Agenzia italiana del farmaco ha riconosciuto la gravità dell’esigenza, finora insoddisfatta, dei pazienti affetti da hATTR in Italia, nonché il valore dei dati relativi alla sicurezza ed efficacia dimostrate finora da questa terapia, ivi compresi risultati positivi di lungo periodo ottenuti dallo fase di estensione in aperto dello studio NEURO-TTR pubblicati di recente nello European Journal of Neurology”, ha commentato Massimo Boriero, vicepresidente, direttore generale di Akcea Italia. “Siamo pronti a continuare la collaborazione con l’AIFA per portare TEGSEDI ai pazienti del caso in tempi brevi”.
L’hATTR è una malattia debilitante e progressiva poco conosciuta, causata dall’accumulo di proteine TTR alterate da mutazioni genetiche ereditarie e caratterizzata dal deposito di fibrille amiloidi in tutto l’organismo, compreso il sistema nervoso, che può avere conseguenze devastanti per la qualità di vita del paziente.
TEGSEDI, iniezione sottocutanea somministrata una volta la settimana a domicilio, contrasta la polineuropatia dell’hATTR alla fonte inattivando il gene difettivo in questi pazienti e riducendo la produzione anomala della proteina TTR. Si tratta del primo oligonucleotide antisenso disponibile in Italia per i pazienti affetti da hATTR con polineuropatia, nonché della prima terapia disponibile ai pazienti italiani somministrabile a domicilio.
“L’amiloidosi hATTR è una malattia complessa e ci rendiamo conto di quanto sia importante per i pazienti avere accesso al trattamento il prima possibile, considerata la rapida progressione della patologia. TEGSEDI rappresenta un’opzione terapeutica importante per la comunità hATTR e i dati di lungo periodo indicano che i pazienti trattati con TEGSEDI continuano a registrare miglioramenti degli indici di neuropatia e qualità di vita, con effetti più marcati osservati quando il trattamento è instaurato precocemente”, ha commentato la dott.ssa Laura Obici della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo.
La decisione dell’AIFA di approvare la rimborsabilità di TEGSEDI si è basata sui risultati dello studio di fase 3 NEURO-TTR di pazienti con hATTR con sintomi di polineuropatia, i quali hanno dimostrato che i soggetti trattati con TEGSEDI giovano di un beneficio significativo rispetto ai pazienti trattati con placebo per entrambi gli endpoint co-primari: il questionario di Norfolk sulla qualità di vita – Neuropatia diabetica e punteggio mNIS+7, un indice della progressione della neuropatia.
Nel 2018 TEGSEDI è stato il primo farmaco a RNA autorizzato dalla Commissione Europea per pazienti adulti affetti da hATTR. Da allora ha continuato a ricevere autorizzazioni dalle autorità di regolamentazione e rimborsabilità in tutta Europa ed è ora disponibile sul marcato in 13 Paesi.