Risultati positivi della fase III per il satralizumab di Roche nel disturbo dello spettro della neuromielite optica
Roche ha annunciatoche i dati di SAkuraSky, uno studio cardine di fase III del farmaco sperimentale satralizumab per il trattamento del disturbo dello spettro della neuromielite optica, sono stati pubblicati nel numero online del 27 novembre 2019 del “New England Journal of Medicine”.
“I risultati positivi dello studio cardine SAkuraSky sul satralizumab supportano l’ipotesi che l’IL-6 svolga un ruolo chiave nella NMOSD, che è una condizione debilitante e potenzialmente fatale”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e responsabile dello sviluppo globale dei prodotti. “Satralizumab ha dimostrato una solida efficacia sostenuta per 144 settimane in un’ampia popolazione di pazienti in due studi di fase III, sia in monoterapia sia in associazione con la terapia basale. Siamo incoraggiati dal fatto che satralizumab potrebbe presto fornire una nuova opzione terapeutica per le persone che vivono con NMOSD”.
Le persone con NMOSD sperimentano ricadute gravi e imprevedibili che causano direttamente danni e disabilità cumulativi, permanenti, neurologici. La condizione è spesso diagnosticata erroneamente come sclerosi multipla. Satralizumab inibisce la segnalazione di interleuchina-6, che si ritiene svolga un ruolo chiave nell’infiammazione che si verifica nelle persone con NMOSD. Satralizumab può essere auto-somministrato ogni quattro settimane mediante iniezione sottocutanea.
I risultati dettagliati pubblicati nel NEJM evidenziano che nella popolazione complessiva dello studio, solo otto dei 41 pazienti trattati con satralizumab in combinazione con la terapia immunosoppressiva al basale hanno avuto una ricaduta definita dal protocollo rispetto a 18 su 42 pazienti trattati con placebo in associazione con terapia di base. È importante sottolineare che l’89%, il 78% e il 74% dei pazienti trattati con satralizumab in associazione con terapia di base erano privi di ricadute alle settimane 48, 96 e 144 rispetto al 66%, 59% e 49% con placebo in associazione con terapia di base. In particolare, la popolazione con intenzione di trattare studiata comprendeva sia pazienti sieropositivi che sieropositivi con acquaporina-4, che riflettono una popolazione del mondo reale di adolescenti e adulti con NMOSD. Le persone che sono sieropositive AQP4-IgG tendono a sperimentare un decorso della malattia più grave.
Nell’analisi del sottogruppo sieropositivo AQP4-IgG, tre su 27 pazienti trattati con satralizumab hanno manifestato PDR rispetto a 12 su 28 pazienti trattati con placebo. Nell’analisi dei sottogruppi sieronegativi di AQP4-IgG, cinque su 14 pazienti trattati con satralizumab hanno manifestato PDR rispetto a sei su 14 pazienti trattati con placebo.
Complessivamente, la percentuale di pazienti con eventi avversi gravi era simile tra i gruppi di trattamento con satralizumab e placebo. Un tasso più basso di infezioni è stato osservato nei pazienti trattati con satralizumab rispetto al gruppo placebo. La maggior parte degli eventi avversi sono stati da lievi a moderati e gli eventi avversi più comuni nel gruppo satralizumab sono stati infezione del tratto respiratorio superiore, rinofaringite e mal di testa.
Nell’ottobre 2019, l’Agenzia europea per i medicinali e la Food and Drug Administration degli Stati Uniti hanno accettato le domande di marketing per satralizumab per il trattamento di NMOSD e l’EMA ha concesso la valutazione accelerata. La raccomandazione del Comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA e la decisione della FDA sono attese per il 2020.
