Nessun banner disponibile

Print Friendly, PDF & Email

Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che il comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo per l’estensione dell’etichetta di KAFTRIO in combinazione con ivacaftor 150 mg compresse per il trattamento della fibrosi cistica in tutti i pazienti di età pari o superiore a 12 anni che hanno almeno una mutazione F508del nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica, la mutazione che causa la fibrosi cistica più comune al mondo. Se la Commissione Europea seguirà la raccomandazione, la maggior parte delle persone con FC in Europa avrà diritto al farmaco. L’opinione positiva del CHMP si è basata sui risultati di uno studio globale di Fase 3 che valutava la tripla terapia di associazione in pazienti CF di età pari o superiore a 12 anni che sono eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR e una mutazione gating CFTR o una mutazione di funzione residua. Lo studio è stato condotto da Vertex per completare i precedenti studi di Fase 3, che hanno mostrato risultati positivi per ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor in combinazione con ivacaftor in persone di età pari o superiore a 12 anni con FC con due mutazioni F508del o una mutazione F508del e un genotipo di mutazione a funzione minima. Ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi negli endpoint primari e secondari chiave, inclusa la funzione polmonare nei pazienti trattati con ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor in combinazione con ivacaftor. “L’opinione odierna è un passo importante per portare questo medicinale a qualsiasi paziente con almeno una mutazione F508del, compresi quelli con una mutazione gating o funzione residua che non erano precedentemente idonei per la terapia di tripla combinazione”, ha detto Nia Tatsis, Executive Vice President, Chief Regulatory and Quality Officer presso Vertex. In Europa, KAFTRIO in combinazione con ivacaftor è attualmente autorizzato per il trattamento di persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con genotipo F / F o F / MF.

Share Button