Vertex Pharmaceuticals annuncia che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea dei medicinali ha adottato un parere positivo su KALYDECO, per includere l’uso nei bambini con fibrosi cistica di 6 anni da mesi a meno di 12 mesi che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
Se la Commissione europea emetterà un’adozione favorevole del parere del CHMP dell’EMA per l’estensione dell’indicazione, ivacaftor sarà il primo e unico farmaco approvato in Europa a trattare la causa sottostante della FC in pazienti di età compresa tra 6 e meno di 12 mesi, che hanno mutazioni specifiche nel gene CFTR.
“La fibrosi cistica è presente dalla nascita e i sintomi si manifestano spesso nell’infanzia, motivo per cui è così importante trattare la condizione il più presto possibile”, ha affermato Reshma Kewalramani, vicepresidente esecutivo e direttore medico presso Vertex. “Siamo impegnati a trattare ogni persona con questa malattia che limita la vita e oggi ci avvicina di un passo alla fornitura di un farmaco per i bambini molto piccoli con fibrosi cistica.”
La presentazione è stata supportata dai dati dello studio di sicurezza in aperto di Fase 3 in corso su bambini con FC di età compresa tra 6 mesi e meno di 12 mesi con alcune mutazioni nel gene CFTR. Lo studio ha mostrato un profilo di sicurezza simile a quello osservato nei precedenti studi di Fase 3 su bambini più grandi e adulti e miglioramenti nel cloruro del sudore, un endpoint chiave di efficacia secondaria.
Ivacaftor è già approvato in Europa per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 12 mesi che presentano una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. È inoltre approvato per il trattamento della FC in pazienti di età pari o superiore a 18 anni con mutazione R117H nel gene CFTR.
