Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato che l’Agenzia europea per i medicinali ha convalidato una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di tipo II per l’indicazione estesa di KAFTRIO in combinazione con ivacaftor per il trattamento CF in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con almeno una copia della mutazione F508del nel gene del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica.
Se approvati, anche i pazienti idonei che hanno una copia della mutazione F508del e un’altra mutazione CFTR, come una mutazione gating o una funzione residua, saranno idonei al trattamento. Il MAA è supportato dai risultati positivi dello studio globale di Fase 3 con KAFTRIO annunciato a luglio 2020. La domanda sarà ora esaminata dal Comitato per i medicinali per uso umano, che emetterà un parere a la Commissione Europea per quanto riguarda la potenziale approvazione per questi pazienti.
KAFTRIO in combinazione con ivacaftor è attualmente approvato in Europa per il trattamento di persone con FC di età pari o superiore a 12 anni con una mutazione F508del e una mutazione a funzione minima, o due mutazioni F508del nel gene CFTR.
